演讲人：循证医学教育部网上合作研究中心主任 李幼平
我今天主要讲四个方面问题，第一个问题是形成战略大品种。我觉得形成战略大品种必须有一个前提，一定要针对未来持久的、大量的需求，这个需要有三个空间。
第一个是要针对重大的疾病负担，2010年全世界疾病负担慢性疾病占60%，传染病占30%，创伤占了10%，排在第一位的疾病是心脑血管疾病和循环系统疾病。
第二个就在同一个时间段上。中国的疾病负担，第一个是缺血性心脏病，第二个是心脑血管疾病。前面两个最凶的造成死亡最高的是高血压，排在第二位是抽烟，然后第三位是酗酒，后面还有超重，PM2.5感染，不活动，高盐的饮食等等。面对这些中医都可以发挥很大作用。
各个年龄段造成死亡最大的因素是什么？如果没有看到这些重大疾病负担，呼吁大品种，人那么穷还要去吃药。疾病负担到底多重没有看清楚，怎么孵化大品种？老年人心脑血管疾病很重，这一块是很重要的。不要说世界上，先把自身13亿人的问题解决就了不得了，这就是大品种。
站在现在面对未来，未来的疾病负担在哪里？全世界最大的定单就是WHO基本药物目录层。第二个NEML。不要忽视各个省市医保报销目录，这是第三大的，还有OTC老百姓自费购买。
刚才说了需求和重大疾病负担，第二件事情就是技术保障。我个人认为成为战略大品种必须要有的，需求是在哪里。但是粗制滥造肯定是不行的。这是药品，所以它是特殊的商品，必须要在国内注册，国际注册，得到上市许可。
第二个动态监测，全程质控、持续改进，我们已经有GAP—GLP—GMP—GCP—GSP，上市以后对药品安全性的评价。特别关注ADE/AE监测，如果出现这样的问题，我们马上反馈，持续改进。
第三件事，所有人用药完全靠说明书，说明书规范化撰写，要定期更新。去年7月19号的时候，WHO不拒绝中医药，但是有两条必须做到，就是必须告知这个药是治什么病的，它的有效成分是什么有多少，它的有害成分是什么有多少？选一个不懂中医，就能够准确使用的药品说明书，我个人认为还应该加上特殊人群和特殊情况下的使用的规定。这是药品说明书提出一个新的要求。
第四个既然想走到全中国，全世界去，那包装和运输一定安全，并且是方便的。
最后，送审的时候要保证质量、保障供应。我个人认为这五条应该成为战略大品种必须要考虑的。
这些条件都具备了就可以走上去吗？还不行。我提六个建议。第一我们可以做得到针对重大疾病负担，同类比较的有效性、安全性、适用性和经济性。比如降血压一共有九类九十个单的药品，那我们就要放在一起，同类比较，告诉有效载体是这里，综合评价体系。第二我们要审查，规范批准文件，标准且不断补充完善药品说明书，以及相关的使用信息。第三个我们要为生产或者组织人来生产，配套生产，与疾病防治指南配套的用药手册。特殊人群安全用药目录、手册和教育材料。我们必须要有生产上述证据标准，方法和流程，人员的培训、资质的认证，和质量的控制，以及生产上述证据生产注册管理、信息共享，使用监控的机制、平台与管理。
大家都在做基药，那个基药真的是针对中国的五万多个乡镇卫生院疾病负担生产的，我不这么认为。我们拿到国家资助，五万多个项目当中东中西部选出一些地区，门诊害什么病，住院害什么病。如果这些有或者没有，那我们再生产，再去找本土化的证据，把这四条综合起来，再去评价它的合法性、有效性、安全性、经济性、转化性、适用性，综合评价一下，再对整个证据质量做一个评价，然后把这样的结论向临床使用转化，做一个强弱不等的推荐。
来自完全乡镇卫生院经过我们的遴选，走向世界的方法流程就是这些。乡镇卫生院住院一共有19类，但是前面9类疾病占了疾病负担95%，排在第一位呼吸系统疾病，呼吸系统疾病有很多种，前面六种占到呼吸系统60%以上，九大系统疾病，22个单病种，18个药物治疗为主，18个单病种做的一个。普通的感冒推荐四个症候群带的基本药物，第一个布洛芬，每个症状推荐了四类药，药品通用名ATC编码，药理学归类，剂型，规格、推荐意见、推荐强度。
第二个例子， WHO12个评审，米非司酮配伍米所前列醇，早孕流产，改变了WHO的标准。宫内节育器，亚洲拥有最大的宫内节育器的人群，采购的东西先是北美，后来是北欧的，这两个因为尺寸太大，它的缺点就是造成脱落和出血、疼痛，后来经过我们的评价，我们国产生产的宫内节育器替代了之前的产品。
第三个例子EGFR—TKI一线治疗晚期NSCLC，排在第一位呼吸系统，这里肺癌占18.%，晚期的肺癌如果不接受治疗，生存期在四到五个月，一年生存率小于10%。过去都是含铂双药化疗方案是NSCIC一线治疗的主流，但是癌细胞对化疗药物敏感性较差。现在新药极其贵，我们只能提供证据，让不同国家根据支付能力决定上不上？结果上了。现在我告诉大家这个结果，比较所有各国指南上含铂双药化疗的有效性和安全性，第一个无进展生存期，第二个总生存期第三个客观反应率，第四个不良反应，红颜色标识是这个受体突变阳性，说明治疗优于对照组，有显著性差异。同样这个药，如果给这个受体阴性的，害大于利，还不如原来的方案。它的不良反应，短期效应是获益明显优于化疗，较大改善生存质量，长期还没有看看。我们现在考虑这么有效的东西，能不能提前用呢？我们只统计三到四级严重不良反应，对于新的药物化疗来说，它的严重不良反应主要以腹泻皮疹为主，但是血液毒性低，低于原始化疗。显然它对基因突变晚期非小细胞肺癌有很好的效果。这个结论就是和一线化疗相比，晚期非小细胞肺癌患者无论EGFR基因突变与否，均不能从TKI同步联合化疗中获益。