今年6月21日，Kite生物技术宣布启动IPO，募集资金主要用于开发新型抗癌疗法。在这轮IPO中Kite公司以每股17美元的价格发行股票750万股，IPO总额达到1.28亿美元。
公司决定利用这笔资金开发KTE-C19产品。KTE-C19属于嵌合抗原受体重组T细胞(CAR-T)，是一种利用人工修饰抗原来刺激患者T细胞靶向杀灭癌细胞的疗法。公司预计2015年完成KTE-C19Ⅰ期和Ⅱ期临床研究。
CAR-T细胞的体内输注用于治疗肿瘤不但起效快，而且有可能获得长期的疗效。特别是T细胞修饰后表达的嵌合抗原受体可以避免T细胞的免疫耐受和主要组织相容性复合体的约束。此外，细胞培养方法以及将基因引进T细胞的分子和病毒学技术的进步，使得基因修饰的外周血T细胞的扩增变得相对简单。
什么是CAR-T？
CAR-T，全称是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。这是一个出现了很多年，但是近几年才被改良使用到临床上的新型细胞疗法。和其它免疫疗法类似，它的基本原理就是利用病人自身的免疫细胞来清除癌细胞，但是不同的是，这是一种细胞疗法，而不是一种药。
CAR-T治疗，简单来说是五步：
1：从癌症病人身上分离免疫T细胞。
2：利用基因工程技术给T细胞加入一个能识别肿瘤细胞，并且同时激活T细胞杀死肿瘤细胞的嵌合抗体，T细胞立马华丽变身为高大上的CAR-T细胞。 它不再是一个普通的T细胞，它是一个带着GPS导航，随时准备找到癌细胞，并发动自杀性袭击，与之同归于尽的“恐怖分子”T细胞！
3：体外培养，大量扩增CAR-T细胞，一般一个病人需要几十亿，乃至上百亿个CAR-T细胞（体型越大，需要细胞越多）。
4：把扩增好的CAR-T细胞输回病人体内。
5：严密监护病人，尤其是控制前几天身体的剧烈反应（原因后面说），搞定收工。
改善细胞生产工艺
如何生产出通用型的CAR-T细胞以减少生产成本是极大的挑战。一个可能的方法是从捐献者身上获得T细胞后将细胞的HLA基因敲除，并表达非经典HLA分子，以阻止自然杀伤细胞介导的细胞识别和细胞溶解，从而生产出通用的T细胞产品。此外，可能没必要将CAR基因整合到T细胞的染色体上，因为RNA转染的CAR的短暂表达在动物模型上也有效果。为了加强安全性，建议使用无血清培养基。
FDA最近制定和公布了细胞和基因治疗产品的指导草案，其中一个要求是生产商要确定这些细胞或基因治疗产品的活性指标。对于基因修饰T细胞，有许多因素可能和活性有关，包括基因载体、培养条件、CAR结构、细胞类型以及该细胞类型的比例。目前，最简单的活性指标是CAR+细胞的数量。然而，细胞的精确类型可能对活性同样重要。例如，中心记忆细胞CD8+细胞的长期存活，这些细胞可能是确定活性的唯一指标。目前大多数研究者都专注于外周血衍生的T细胞。已有一些研究者用第二代CAR转导自然杀伤细胞。