2016年12月15日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物技术巨头艾伯维（AbbVie）近日在美国圣地亚哥举行的第58届美国血液病学会（ASH）年会上公布了突破性抗癌药Imbruvica（ibrutinib）治疗边缘区淋巴瘤（MZL）的II期临床研究PCYC-1121的新数据。该研究是一项多中心、开放标签研究，在63例既往接受过一次或多次药物治疗（至少一次是CD20靶向方案[化疗-免疫治疗，或利妥昔单抗单药治疗]）的复发性或难治性（R/R）边缘区淋巴瘤（MZL，包括脾MZL[SMZL]、淋巴结MZL[NMZL]、淋巴结外MZL[EMZL]）患者中开展。研究中，患者接受Imbruvica单药治疗，每日口服一次，直至病情进展或不可接受的副作用。该研究的主要终点是独立审查委员会（IDC）评估的总缓解率（ORR），次要终点包括缓解持续时间（DoR）和总缓解率（ORR）。
数据显示，Imbruvica单药治疗使79%（n=50/63）的患者肿瘤体积得到了一定程度的缩小，总缓解率（ORR）为48%，实现缓解的中位时间为4.5个月，目前中位缓解持续时间（DoR）尚未达到。总体而言，该研究中的安全性与Imbruvica在B细胞恶性肿瘤中的已知安全性一致，最常见的不良事件（AEs）包括：疲劳（44%），腹泻（43%），贫血（33%），恶心（25%），血小板减少症、外周水肿和关节痛（各为24%），咳嗽（22%），呼吸困难、上呼吸道感染（各为21%）。3级或4级不良事件发生率为63%，最常见的是贫血（14%）、肺炎（8%）和疲劳（6%），1级和2级房颤发生在4例（6%）患者中。
今年9月，艾伯维根据PCYC-1121研究的数据，向美国食品和药物管理局（FDA）提交了Imbruvica治疗复发/难治性边缘区淋巴瘤（MZL）的补充新药申请（sNDA）。MZL是另一类罕见且无法治愈的B细胞恶性肿瘤，目前尚无获批治疗该病的药物。如果获批，Imbruvica将为复发/难治MZL群体带来一种非常重要的治疗选择。
Imbruvica最初由强生与Pharmacyclics公司联合开发，之后，强生在2015年3月计划以超过170亿美元收购Pharmacyclics，但却被艾伯维以210亿美元成功抢婚。通过此次收购，艾伯维获得了这款“钱”途无量且与自身肿瘤学管线完美互补的突破性抗癌药Imbruvica在美国市场的销售权，该药在美国监管方面先后获得了突破性药物资格、优先审查资格、加速批准及孤儿药地位。截至目前，Imbruvica在美国已获批多个适应症。业界对Imbruvica的前景也十分看好，预计该药的年销售峰值将突破50亿美元。
Imbruvica（ibrutinib）是一种首创的口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，通过抑制肿瘤细胞复制和转移所需的BTK发挥抗癌作用。Imbruvica能够阻断介导恶性B细胞不可控地增殖和扩散的信号通路，帮助杀死并降低癌细胞数量，延缓癌症的恶化。在临床试验中，Imbruvica单药及组合疗法针对广泛类型的血液系统恶性肿瘤展现出了强大的疗效，包括慢性淋巴细胞白血病（CLL）、套细胞淋巴瘤（MCL）、Waldenstrom巨球蛋白血症（WM）、弥漫性大B细胞淋巴癌（CLBCL）、滤泡性淋巴瘤（FL）、多发性骨髓瘤（MM）及边缘区淋巴瘤（MZL）等。