2016年2月26日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头诺华（Novartis）抗癌药Afinitor（everolimus，依维莫司，片剂）近日在美国监管方面传来喜讯，FDA已批准Afinitor的新适应症，用于起源于胃肠道（gastrointestinal，GI）或肺部（lung）的不可切除性、局部晚期或转移性、进展性、分化良好的非功能性神经内分泌肿瘤（neuroendocrine tumor，NET）成人患者的治疗。此前，FDA已授予Afinitor新适应症优先审查资格。目前，Afinitor治疗非功能性胃肠道NET和肺部NET的新适应症申请在其他国家和地区的监管正在进行中，欧盟方面，预计将在本年度获批。
此前，Afinitor已获全球99个国家（包括美国和欧盟）批准用于局部晚期、转移性、不可切除性、进展性、胰腺起源NET的治疗。同时，Afinitor已获全球超过120个国家（包括美国和欧盟）批准，用于正在接受或已接受血管内皮生长因子（VEGF）靶向疗法（在美国，特指索拉非尼[sunitinib]和舒尼替[sorafenib]）治疗但病情进展的晚期肾细胞癌（renal cell carcinoma，RCC）的治疗。此外，Afinitor也已获全球102个国家（包括美国和欧盟）批准，联合依西美坦（exemestane）用于之前已接受过内分泌治疗的HR+/HER2-乳腺癌。
此次新适应症批准，使Afinitor在美国可用于3类最常见的晚期NET的治疗。值得一提的是，在非功能性NET治疗领域，Afinitor是首个获批治疗晚期进展性非功能性肺部NET的药物，同时也是首个获批治疗晚期进展性非功能性胃肠道（GI）NET的口服治疗药物。
非功能性GI或肺部NET是一类罕见的癌症类型，预后极差，治疗选择十分有限。Afinitor代表着该领域的一个重大里程碑，将变革非功能性NET的临床治疗模式，满足该领域远未满足的巨大医疗需求。
神经内分泌肿瘤（NET）是一种罕见的癌症类型，起源于遍布全身的神经内分泌细胞。NET最常见于胃肠道、肺部、胰腺。NET可被定义为功能性NET和非功能性NET。功能性NET是以激素和其他物质分泌过多引起的症状为特征。非功能性NET则是以可由肿瘤生长引起的症状为特征，例如肠胃道NET特征包括肠梗阻、疼痛及出血，肺部NET特征包括哮喘、慢性阻塞性肺病及肺炎。
据估计，有超过70%的NET病例为非功能性NET。在诊断时，5%-44%（取决于肿瘤起源的部位）的胃肠道NET患者和28%的肺部NET患者已进展为晚期，这意味着癌细胞已扩散至身体的其他部位，使得病情难以治疗和控制。而病情进展或肿瘤的持续生长或扩散，通常与极差的不良预后相关。
此次Afinitor新适应症的获批，是基于关键性III期RADIANT-4研究的疗效和安全性数据。研究结果表明，与安慰剂相比，Afinitor（10mg，每日口服一次）治疗使进展性、良好分化的、非功能性胃肠道NET或肺部NET的疾病进展风险显著降低52%（HR=0.48；95%CI:0.35-0.67；p＜0.001）。此外，与安慰剂组相比，Afinitor治疗组无进展生存期（PFS）显著延长7.1个月（中位PFS：11.0个月[95%CI，9.2-13.3] vs 3.9个月[95%CI，3.6-7.4]）。
安全性方面，相比安慰剂，Afinitor治疗组最常见的治疗相关3/4级不良事件（AE≥5%）包括感染（11.0% vs 2.0%）、腹泻（9.0% vs 2.0%）、口腔炎（9.0% vs 0.0%）、疲劳（5% vs 1.0%）和高血糖（5.0% vs 0.0%）。