2016年6月20日讯/生物谷BIOON/--近日，诺华公布了抗癌药物Jakavi在真性红细胞增多症中的关键III期临床试验数据，显示该药物的疗效优于最佳疗法。
这项名为RESPONSE-2的III期临床试验数据显示，治疗28周时，最佳疗法实现红细胞比容（红细胞体积占血细胞总体积的百分比）控制的百分比为18.7，而Jakavi (ruxolitinib）为62.2%，Jakavi显著优于当前的最佳疗法（BAT）。
真性红细胞增多症（polycythemia vera，PV）是一种慢性、无法治愈的血液癌症，该病与血细胞生产过剩相关，导致血液增稠，血液凝块风险增加。这些血凝块可导致严重心血管并发症，如中风和心脏病发作，从而增加病发率和死亡率。目前全球每年约有10万名患者。临床治疗中，大约有25%的PV患者对羟基脲（hydroxyurea）治疗产生抵抗（反应不足）或不耐受（不可接受的副作用），被认为病情控制不佳，通常定义为红细胞压积＞45%，白细胞和/或血小板计数升高，可能伴有衰弱症状和/或脾脏肿大，这类患者病情恶化的风险升高。因此在PV临床治疗中，是否需要放血治疗以及脾脏体积是否缩小是衡量患者病情是否得到控制的2个关键性指标。
参与这项临床试验的患者脾脏未发生肿大，也并未对羟基脲（hydroxyurea）治疗产生抵抗或不耐受，因此不属于晚期的真性红细胞增多症患者。这项临床试验的负责人、意大利英苏布里亚大学Francesco Passamonti表示，Jakavi 能够有效控制PV患者的病情，是治疗PV非常有效的二线药物。除了达到临床试验的主要终点之外，Jakavi治疗后实现血液学完全缓解的患者是最佳疗法（BAT）的五倍以上（Jakavi：23%；BAT：5.3%），症状完全缓解的患者比例更多（Jakavi：50%；BAT：7.7%）。
同时，一项名为COMFORT-I的III期临床试验数据表明，与安慰剂相比，Jakavi能够显著延长中至重度骨髓纤维化患者的总体生存期。前者的死亡风险超过70%。而Jakavi能将患者的死亡风险降低31%。
Jakavi（ruxolitinib）是一种口服JAK1和JAK2酪氨酸激酶抑制剂，于2011年和2014年获FDA批准用于骨纤维化和真性红细胞增多症（PV）的治疗，该药也是FDA批准的首个骨纤维化和“真红”治疗药物。在欧洲，Jakavi于2012年和2015年分别获批骨纤维化和PV适应症。