9月7日，一家专注于癌症及罕见病药物的美国公司Agios透露，其合作伙伴Celgene将在今年底向FDA提交在研新药enasidenib（AG-221）的上市申请。
Enasidenib是一种口服强效IDH2（异柠檬酸脱氢酶2）抑制剂，用于治疗异IDH2突变阳性的急性骨髓性白血病（AML）。
正常情况下，IDH2帮助细胞降解营养物质从而产生能量。发生突变后，IDH酶会改变细胞基因程序，阻止细胞老化，使得细胞生长失去控制。大约15%的AML患者会出现IDH2突变.
2014年，FDA授予enasidenib快速通道资格，因此enasidenib可以按照滚动新药申请程序来加快上市进程。Celgene计划提交NDA正是基于一项正在进行的I/II期临床研究的结果。该研究结果显示enasidenib在不同阶段IDH2突变的AML患者中显示出了较好的安全性和疗效。
Enasidenib的开发速度如此迅速，出乎了很多投资人的预料。根据美国癌症协会的数据，一个肿瘤药从发现到上市，一般需要14年的时间。其中临床前研究需要大约6年，从首次临床试验到注册上市需要大约8年。enasidenib的开发速度显然远远快于一般的肿瘤药物。
2009年，enasidenib首次被发现；2013年6月，Agios提交了AG-221的IND申请，开始了该药物的首次临床试验，并在2个月后完成了首例患者给药。
如果此次NDA申请顺利，enasidenib将有可能在2017年年中得到批准。初步计算下来，enasidenib从发现到上市，可能只需要8年时间！开发速度超过90%的同类药物。
在肿瘤新药开发的漫漫长河中，像enasidenib这样“骨骼清奇，天赋异禀”的药物屈指可数，只有诺华格列卫（伊马替尼）、辉瑞赛可瑞（克唑替尼）、强生/武田万珂（硼替佐米）在开发速度上可与之争辉。下面，我们就逐一领略这些肿瘤药的传奇开发经历。