作者： 王有生
党的十八大以来，全面深化改革取得重大突破，改革全面发力、多点突破、纵深推进，推出一千五百多项改革举措。就在十九大开幕前夕，中共中央办公厅、国务院办公厅印发了《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，标志着事关医药创新的关键环节-药品医疗器械审评审批环节改革取得突破性进展，医药创新改革主体框架基本确立，为中国医药产业创新发展和科学监管理念推陈出新指明了方向，生动体现医药创新改革以人民为中心发展思想，中国医药创新发展进入了新时代。
一是明确医药创新发展新任务新使命。党的十九大确立了习近平新时代中国特色社会主义思想，中国特色社会主义进入新时代，我国社会主要矛盾已经转化为人民日益增长的美好生活需要和不平衡不充分的发展之间的矛盾。新时代呼唤新任务新使命，以习近平新时代中国特色社会主义思想为指引，医药创新发展工作也呈现新的任务和使命：由解决制药工业发展水平低问题满足人民群众日益增长的用药需求，变化为推动医药产业创新发展、全面发展和充分发展，不断满足人民群众日益增长的用好药、用创新药、用高质量药的美好需要。
意见明确指出“当前，我国药品医疗器械产业快速发展，创新创业方兴未艾，审评审批制度改革持续推进。但总体上看，我国药品医疗器械科技创新支撑不够，上市产品质量与国际先进水平存在差距”。
我国现代制药业起步较晚，曾经历过药品严重短缺的年代，标准偏低。多年来，国家采取将地方审批药品集中到国家统一审批、药品标准由地方标准升国家标准、提高GMP认证水平等措施提高药品质量。同时，近年来我国医药产业快速发展，药品医疗器械质量和标准不断提高，较好地满足了公众用药需要。部分药品生产企业生产质量管理体系和产品获得欧美认证进入发达国家市场，“全球新”药品研发上市加快。
但我国药品研发创新和审评审批中存在的问题也日益突出，注册申请资料和批准上市药品质量不高；仿制药重复建设、重复申请，市场恶性竞争，部分仿制药质量与国际先进水平存在较大差距；临床急需新药的上市审批时间过长，创新药进入中国市场滞后，严重影响病患者尤其是肿瘤等严重疾病患者分享全球最新药物创新成果的可及性，一些典型新药，在我国上市时间平均比欧美晚5-7年，甚至比印度、泰国还要晚，造成病患者从网上及从境外携带、境外旅游购药现象越来越多，造成监管“困境”和“尴尬”；药品研发机构和科研人员不能申请药品注册，影响药品创新的积极性；医药企业之间创新能力、生产质量管理水平相差悬殊，上市药品安全风险隐患仍然存在。
二是推出医药创新改革新举措。意见明确：为促进药品医疗器械产业结构调整和技术创新，提高产业竞争力，满足公众临床需要，就深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新提出改革临床试验管理、加快上市审评审批、促进药品创新和仿制药发展、加强药品医疗器械全生命周期管理、提升技术支撑能力、加强组织实施等六个方面36条具体改革举措。其中，临床试验机构资格认定实行备案管理、鼓励社会力量投资设立临床试验机构、允许境外企业和科研机构在我国依法同步开展新药临床试验、接受境外临床试验数据、支持拓展性临床试验、临床急需药品医疗器械可附带条件加快批准上市、罕见病治疗药品医疗器械注册申请人可提出减免临床试验及可附带条件提前批准上市、实行药品与药用原辅料和包装材料关联审批、简化经典名方类中药审评审批标准、建立专利强制许可药品优先审评审批制度、探索建立药品专利链接制度和开展药品专利期限补偿制度试点、完善和落实药品试验数据保护制度、鼓励医疗机构优先采购和使用疗效明确价格合理的新药、推动上市许可持有人制度全面实施、建设职业化检查员队伍、使用国家财政拨款新药职务科技成果转化约定单位和科研人员奖励和报酬等一系列改革举措，都是长期想解决而没有解决的难题，都是过去想办而没有办成的事。
36条，条条令人震撼、金量极高，都是人民群众和医药行业的一直期盼，被认为是建国以来力度最强的革命性里程碑式文件。更为重要的是，意见明确了药品医疗器械审评审批制度改革部际联席会议制度各部委围绕医药创新总体任务的具体分工和职责，将其作为建设创新型国家、促进高科技产业发展的重要内容，形成合力推进各项改革。国家食品药品监管部门牵头协调和具体实施，发展改革部门支持医药高科技产品发展和临床试验机构建设，科技部门抓好医药科技发展规划及新药和创新医疗器械研发相关科技计划（专项、基金）的实施，工业和信息化部门加强医药产业发展规划和临床用药生产保障，财政部门做好药品医疗器械审评审批、检查检验所需经费保障，人力资源社会保障部门做好医疗保险政策支持新药发展相关工作，卫生计生部门加强对临床试验机构建设的指导、加强伦理委员会管理和临床试验研究者培训，知识产权部门做好与专利有关的药品医疗器械知识产权保护工作，中医药管理部门做好中医药创新工作。
三是推动医药创新发展不断取得新成就。自2015年国务院《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》出台以来，医药行业和药品监管等部门解放思想，认真探索，取得一系列进展和成果。
药品审评审批队伍由2015年初的100余人增加到600余人，建立适应症团队和交流沟通机制，药品注册审评积压问题基本解决，化学药和疫苗临床试验申请、中药民族药各类注册申请已实现按时限审批。
2017年，中国成为国际人用药品注册技术协调会（ICH）正式成员单位。
正大天晴、海正药业、恒瑞医药等中国医药工业百强企业研发投入均超过营业收入10%。创新药申报已占全部注册申请的半壁江山。
医药行业VC/PE投资高速增长。近年医药行业创新企业股权融资（上市前）情况整体上升，2015年开始爆发。2010年投资总额仅为60亿元，2016年达到219亿元。A/B轮融资额亿元以上越来越多，基石药业2016年7月的A轮融资额就达9.7亿元，再鼎医药约6.5亿元。再鼎医药2014年成立，2017年实现美国纳斯达克上市，创业3年市值达15亿美元。资本的关注和认可，引领一大批在国外顶尖制药公司工作的华人科学家回到国内创业，有2400多位归国专家从事生命科学和生物医药领域。
自主知识产权“全球新”药品研发快速推进。埃克替尼、尼妥珠单抗、西达苯胺、13价肺炎球菌结合疫苗等一批国产新药上市，基石药业首个肿瘤免疫治疗药物全长全人源PD-L1单克隆抗体药物、中科院上海药物所第三代EGFR抑制剂抗肿瘤1类新药等创新药进入临床试验。第三代肺癌靶向药物奥希替尼泰瑞莎获批进口上市。特别是我国独立研发、具有完全自主知识产权的重组埃博拉病毒病疫苗于2017年10月19日获批上市，展示了我国重大传染病疫苗生物科技创新领域的实力，彰显了我国勇于承担人类命运共同体安全责任的大国形象。
开展第一批医保药品目录谈判工作，32家企业44个品种进入首轮医保药价谈判，36个药品经过单独谈判入围全国医保目录。
一致性评价进入全面受理和评价阶段。发布配套文件25个，受理仿制药参比制剂备案5820个，发布10批898参比制剂目录品种，40个完成评价研究报药审中心。
创新药品及临床急需药品优先审批。截止2017年9月21日，共有341个药品注册申请被纳入优先审评范围。
MAH试点截止到2017年7月31日，10个试点省（市）申请人提出试点品种相关注册申请450件，其中吉非替尼、苹果酸奈诺沙星胶囊、九味黄解毒软膏等品种成为实施药品许可持有人品种。
根据“十三五”重大新药创制专项规划，我国拟研制30个新药，10个为原创性新药； 研制并推动20-30个化学药及高端制剂，3-5个新中药，3-5个新生物药国际化；同时研制20-30个临床亟需重要品种；突破10-15项重大核心关键技术，发展10-15项前瞻性新技术。
中共中央办公厅、国务院办公厅《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》的印发，指明了中国走向医药强国之路，标志着中国创新药研发和医药创新发展正式融入全球化体系。必将大力激发全社会创新动力，加快引进和汇聚全球先进的生命科学技术资源，加快实现医药强国和健康中国，推动人类健康和共同繁荣。
作者简介
王有生，制药工程高级工程师，国家GMP、GAP检查员。曾从事药品生产企业生产质量管理、药品监管部门药品生产监管、医药行业主管部门产业规划和园区规划建设等工作。