在第一项研究中，罗格斯大学的研究人员发现，杜氏肌营养不良（DMD）动物模型的心脏和骨骼肌以及人类DMD患者腿部的股四头肌和心室的肌脂蛋白sarcolipin升高。
在动物模型的研究中，通过基因敲掉这种蛋白，小鼠模型的中位寿命延长了368天，而通过单倍体基因改变（haploinsufficiency），小鼠的中位寿命延长了446天。
Sarcolipin简称SLN。在DMD小鼠试验中，SLN敲除还增加了前肢的握力，减少了下肢股四头肌和膈肌的纤维化和坏死。
这个基因敲除过程通过腺相关病毒（AAV）作为载体，采用以SLN为靶向的shRNA技术。结果发现，骨骼肌和心肌的坏死得以改善，肌肉收缩功能和重构得以增强，同时，前肢力量和肌肉张力得以增强。
罗格斯大学的研究人员还发现，DMD小鼠模型的SLN敲除提高了肌隔膜中钙摄取的速度。发表在自然通讯（Nature Communications）上的文章表示，减少SLN表达，增加心肌钙泵蛋白（ATPase Ca）运输作用的ATP2A2的表达，可以改善DMD治疗。
目前，ATP2A已经用于新药的研发。主要在研的新药有：
此外，意大利米兰大学和圣拉斐尔科学研究院的研究人员发现，核因子9（NFIX）的减少可以延缓肌肉变性，可以帮助治疗肌营养不良，包括杜氏肌营养不良。
这两个研究机构的研究人员发现， 在肌营养不良小鼠模型中，基因敲除NFIX改善了肌肉形态，包括骨骼肌和隔膜的中心成核。与对照组相比，去除了NFIX的肌营养不良的小鼠在跑步机测试中表现更好。研究结果在DMD的小鼠试验中得以复制。
此外，研究人员还发现，可以通过肌营养不良的小鼠胫前肌中SLN靶向shRNA的体内电穿孔来降低NFIX表达。
参考文章：
https://www.biocentury.com/bc-extra/preclinical-news/2017-10-23/researchers-identify-new-targets-dmd