从一期到三期，新药临床试验路漫漫。但是，最新研究发现，近半数新药基于一项关键性试验就绿灯通行。
一个最新的研究发现，从2012年到2016年，欧盟批准上市的新药中，有45％的新药是基于仅仅一项关键性试验的数据。
通常人们认为，一个药物的批准需要对其安全性，有效性进行反复验证，过程要经过一期人体试验，二期疗效和安全性试验，三期关键性研究。
但是最近的一项研究却指出，74％的抗肿瘤和免疫调节剂一项关键试验的支持就获批，近八成的治疗罕见病的新药只需一个关键性试验就OK。
这项研究的作者是两位在丹麦药企灵北（Lundbeck）公司工作的研究人员，他们还发现，不仅在欧盟，美国食品和药物管理局（FDA）从2005年至2012年批准药物，也显示，通过一项关键性研究就获批的新药“令人惊讶的多”。 这些新药主要集中于危及生命的病症和临床需求高的领域，如肿瘤或罕见病。
研究中，两位作者选出2012年至2016年获批的163种新药（Novel Active Substance），治疗180种疾病，其中25%的药物是治疗罕见病的孤儿药。
作者发现，治疗罕见病的新药中有79%通过单一关键性试验获得批准。74％的抗肿瘤和免疫调节剂一项关键试验就得以通过。
相比之下，只有11％呼吸系统治疗新药是一项关系试验就获批的。
实际上，排除罕见病，抗肿瘤和免疫调节剂，大多数其他适应症（80%）都得进行两项或更多的关键性研究才有可能获得批准。
“在大多数治疗领域，绝大多数关键的临床试验都是随机，对照，双盲的。但是抗癌药，和获得孤儿药称号的药，更有可能“网开一面”，只需要非随机，非对照和开放标签研究。”作者Anne Vinther Morant和Henrik Tang Vestergaard强调。
这些研究结果表明，欧盟医药管理局EMA和美国FDA在批准新药时都展示了灵活性。
近年来，批准的新药中不乏有同情使用和有条件批准。一些有条件批准的新药如下：
这对于大部分药企来说这绝对是利好消息。对于患者来说，更快的使用到新药也让人振奋。但是对于药物的安全性和有效性的顾虑是否也会增加一层呢？
参考文章：
http://www.raps.org/Regulatory-Focus/News/2017/11/10/28863/Nearly-Half-of-Recent-EU-Approvals-Based-on-a-Single-Pivotal-Study/