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基因泰克Hemlibra显著降低A型血友病出血率

2017-11-22 11:34:01 来源:新浪医药新闻

11月19日,罗氏制药旗下研发部门基因泰克公司公布称,HEMLIBRA(emicizumab-kxwh)的HAVEN 3研究获得了积极试验结果,该项研究评估了HEMLIBRA用于体内未产生VIII因子抑制物的A型血友病成年及青少年(12岁以上年龄)患者治疗的临床获益情况。

该项研究达到了主要研究终点,即相比那些不接受预防治疗的患者,每周接受HEMLIBRA预防性治疗的患者长期出血情况出现了具有统计学意义的显著降低。该项研究同样达到了关键的次要研究终点,包括相比不接受预防治疗,那些接受每两周HEMLIBRA治疗患者的长时间出血率同样达到了具有统计学意义上的显著降低。

更为重要的是,研究结果显示每周一次HEMLIBRA预防治疗效果优于预防性VIII因子治疗,研究结果显示为曾接受VIII因子治疗的HEMLIBRA用药患者中相比之前的VIII因子治疗,出血率可以获得统计学意义的显著降低。HEMLIBRA用药最常见不良事件为注射部位反应,研究未发现新的安全性风险信号,没有发生血栓性微血管病事件或其它血栓事件。

基因泰克首席医学官兼全球产品开发负责人Sandra Horning博士表示:“HEMLIBRA是第一个治疗效果优于VIII因子预防治疗的产品。这些在未产生VIII因子抑制剂的A型血友病患者中进行的临床试验的结果代表了HEMLIBRA临床项目(包括在产生了VIII因子抑制剂患者中进行的HAVEN 1和中期HAVEN 2数据)的关键性进展。我们非常期待同药品监管机构进行沟通合作以将该药物尽快地用于相应A型血友病患者的治疗中。”

南非约翰内斯堡威特沃特斯兰德大学及NHLS国家实验室健康科学学院Johnny Mahlangu表示:“对A型血友病患者进行预防治疗是对该类人群的公认治疗手段,但是患者需要面对频繁的静脉注射给药,同时有些患者治疗后还是会发生出血事件,对于更好的治疗选择是有临床需求的。HEMLIBRA凭借每周或每两周一次的皮下注射治疗的临床潜力,或许可以为更多的A型血友病患者提供一种长期的新的预防性治疗选择以减轻这些患者之前的给药途径负担。”

HAVEN 3研究的结果将在不久的医学会议中进行公开,并会在之后向各个国家的药品监管机构进行这些数据的提交工作,寻求该适应症的上市。该结果对之前在产生VIII因子抑制剂患者中进行的临床试验的证据是一次重要的支撑,证明了HEMLIBRA或许可以为所有类型A型血友病患者(不用考虑VIII因子抑制剂的状态)带来治疗有效性。

基于HAVEN 1和HAVEN 2的研究数据,HEMLIBRA已在近日获得了美国FDA批准用于治疗体内已产生VIII因子抑制物的A型血友病成人和儿童患者的常规预防治疗,以防止或减少出血事件,同时该药物正在接受欧盟EMA的加速审评评估。(新浪医药编译/David)

文章参考来源:Genentech’s Hemlibra (Emicizumab-kxwh) Significantly Reduced Bleeds in Phase III Study in Hemophilia A

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