艾伯维（AbbVie）与罗氏（Roche）合作开发的药物Venclexta（venetoclax）曾于2016年获批作为新疗法治疗慢性淋巴性白血病（CLL）。而近期一项研究发现，venetoclax与rituximab联合治疗复发性或难治性（R/R）CLL时效果优于标准疗法。这一结果即将在美国血液学会(ASH）2017年会上公布。
Venetoclax是一款口服且具有高度选择性的强效BCL-2抑制剂，当作为单药治疗R/R CLL时能达到较高的总体缓解率（ORR）。当venetoclax与rituximab联合使用时耐受性良好，并能获得较好的完全缓解（CR）率和微小残留病变阴性（MRD-）。
该药物的疗效在3期临床试验MURANO中得到验证。该试验是一项随机、公开标签的研究，旨在评估venetoclax与rituximab联合治疗与标准化疗相比，在R/R CLL患者中的疗效和安全性。研究的主要终点是研究者评估的无进展生存期（PFS）。
结果显示，接受venetoclax与rituximab联合治疗的患者的PFS优于标准治疗组，中位PFS未达到，而标准治疗组为17个月（HR=0.17, 95%CI: 0.11-0.25, p<0.0001）；24个月的PFS率在联合治疗组和标准治疗组中分别为84.9%和36.3%。独立审查委员会评估的PFS与之相似。关键次要疗效终点显示了一致的结果：联合治疗组有显著提高的总生存期（OS）（HR=0.48, 95%CI: 0.25-0.90）；研究者评估的ORR在联合治疗组和标准治疗组中分别为93.3%和67.7%；CR率分别为26.8%和8.2%；联合治疗组的外周血MRD-率（83.5%）高于标准治疗组（23.1%）。此外，venetoclax与rituximab联合疗法的安全性与已知该方案的结果一致。
研究者认为，MURANO是R/R CLL研究的首个3期临床研究，显示了相比标准化疗免疫疗法显著提高的PFS，且在所有风险亚组中有一致的结果。关键次要终点（包括OS、ORR和CR率）也显示了一致的改善，同时外周血MRD-率明显超过了以往R/R CLL治疗所能达到的水平。
我们期待在大会上看到这一研究的具体结果，并希望这一新型组合疗法能尽快为患者带来疾病缓解。
原标题：白血病组合疗法显疗效，有效控制疾病进展
参考资料：
[1] LBA-2 Venetoclax Plus Rituximab Is Superior to Bendamustine Plus Rituximab in Patients with Relapsed/ Refractory Chronic Lymphocytic Leukemia - Results from Pre-Planned Interim Analysis of the Randomized Phase 3 Murano Study
[2] #ASH17: Late breaker from AbbVie, Roche highlights a blockbuster breakout opportunity for Venclexta in CLL