赛诺菲Genzyme和Alnylam今天宣布，美国FDA批准重启fitusiran针对血友病的临床研究，包括2期开放标签扩展研究和3期研究计划ATLAS。
血友病是一种遗传性出血性疾病。患者不能产生足够的凝血酶以保障有效凝血，从而导致肌肉和主要脏器的反复出血。全世界约有40万人患有甲型或乙型血友病。目前对于血友病患者的标准治疗包括预防性或“按需”的凝血因子置换，可以暂时恢复凝血能力。然而，对于目前的置换疗法，血友病患者有产生中和抗体或替代因子“抑制剂”的风险，该风险影响约三分之一甲型血友病患者和部分乙型血友病患者，对于产生了替代因子抑制剂的患者，其因出血时间而住院的几率翻倍。
Fitusiran是一款在研靶向抗凝血酶的RNAi疗法，每月一次皮下注射给药，用于治疗甲型和乙型血友病。该方法旨在降低抗凝血酶水平，从而使体内有足够的凝血酶来止血并防止出血。Fitusiran也有潜力被用于罕见出血性疾病。
四个月前，在一项临床研究中，一名甲型血友病患者在接受fitusiran治疗后死亡，之后FDA暂停了Alnylam用fitusiran治疗血友病的临床试验。近日，Alnylam和FDA已就新的临床风险缓解措施达成一致。FDA批准了fitusiran研究的方案修订和其他更新的临床资料。
Alnylam的fitusiran部门副总裁兼总经理Akin Akinc博士说：“ 我们很高兴FDA决定重启临床试验，因为fitusiran可能有助于改善血友病患者的生活。随着额外的风险缓解措施的到位，我们期待着fitusiran的后期发展，并预计在年底前恢复使用。”
我们关注这一在研新药的进展，也期待能早日有疗法缓解血友病患者的病痛。
参考资料：
[1] Finally Some Good News as the FDA Lifts Hold on Sanofi, Alnylam's Fitusiran
[2] Alnylam公司官方网站
[3] 赛诺菲Genzyme官方网站