今日，总部位于加州的Ultragenyx Pharmaceutical宣布已和诺华（Novartis）达成协议，后者将以1.3亿美元收购其优先审评券（Priority Review Voucher）。
Ultragenyx是一家专注于研发罕见病新药的生物医药公司。一个多月前，其新药Mepsevii获美国FDA批准上市，治疗儿童和成人的Sly综合征。这款罕见病新药的问世，也为Ultragenyx带来了这张优先审评券。
“出售这张优先审评券是获取非稀释资本的重要来源，能帮助我们推进治疗罕见病和超级罕见病的管线，加速这些潜在疗法来到患者身边。” Ultragenyx的首席执行官兼总裁Emil D. Kakkis博士说道。
诺华并未公布这张优先审评券的用途。诺华的一名发言人声称，目前谈论用途的时机“还不成熟”。不过，不少业内资深人士猜测，RTH258（brolucizumab）可能是一个潜在对象。这是一款针对VEGF的单链抗体片段，有望治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（neovascular age-related macular degeneration）。目前，它正处于3期临床试验中，预计在2018年递交上市申请。
除此之外，诺华还有其他4款处于3期临床，并预计在2018年申请上市的新分子。它们分别是：
BAF312（siponimod）：这是一款鞘氨醇-1-磷酸受体调节剂，用于治疗继发性进行性多发性硬化症。
BYL719（alpelisib）：这是一款PI3Kα抑制剂，有望和fulvestrant联合使用，作为2线疗法治疗HR阳性、HER2阴性的绝经后晚期乳腺癌患者。
LCI699（osilodrostat）：作为一款醛固酮合酶抑制剂（aldosterone synthase inhibitor），LCI699有望治疗库兴氏病（Cushing’s disease）。
SEG101（crizanlizumab）：这是一款P-选择素抑制剂，有望治疗镰状红细胞病。
▲诺华计划在2018年递交申请的3期临床管线（图片来源：诺华官方网站）
考虑到这是诺华手中的第二张优先审评券（第一张由首款CAR-T疗法带来），也有分析人员认为诺华可能并不急于使用它。作为一家年度研发投入将近90亿美元的企业，或许诺华正在等待其研发管线下一个涌现的明星。
参考资料：
[1] Ultragenyx Sells Priority Review Voucher for $130 million
[2] 诺华官方网站