基石药业（苏州）有限公司28日宣布，澳大利亚Scientia临床研究中心（Scientia Clinical Research）所属中心伦理委员会已正式接受了公司递交的程序性死亡受体1（PD-1）抗体CS1003的新药临床试验申请，这也是基石药业自主研发的第三个、在澳洲提交的第二个即将进入临床试验阶段的抗肿瘤创新药物。
CS1003是通过杂交瘤技术平台开发的一种针对PD-1的全长、全人源化免疫球蛋白G4 (IgG4)单克隆抗体，公司拥有该分子的全球开发权利。已有的研究结果表明，CS1003在体内试验中表现出了良好的耐受性和有效性。在获得Scientia临床研究中心所属中心伦理委员会的批准后，公司将在实体瘤患者中开展I期临床研究。
除CS1003外，公司刚刚向澳大利亚Linear临床研究中心（Linear Clinical Research）所属中心伦理委员会提交了自主研发的丝裂原活化蛋白激酶激酶(MEK)小分子抑制剂CS3006的新药临床试验申请。目前，公司还在为上述两个肿瘤免疫和靶向创新药物未来在中国开展临床试验做积极准备工作。
关于PD-1/PD-L1 通路
PD-1全称为细胞程序性死亡受体1，是一种主要表达在T细胞上的抑制性受体，在正常生理情形下，PD-1会通过与程序性死亡配体1或配体2（PD-L1 / PD-L2）结合抑制T细胞的活化及细胞因子的产生，进而起到保护机体免受自身免疫系统攻击的作用。然而，研究发现，在人类的多种实体瘤以及一些血液恶性肿瘤细胞表面上也有大量表达的PD-L1分子，肿瘤细胞可以通过这些PD-L1分子与T细胞上的PD-1的结合成功逃避机体免疫系统的识别和攻击。PD-1 / PD-L1免疫检查点抑制剂类的抗癌药物可以阻断这种“肿瘤免疫逃逸机制”，恢复患者机体内的免疫系统功能。
目前，全球范围共有两款获批的IgG4型PD-1单抗，分别是百时美施贵宝的Opdivo（nivolumab）和默沙东的Keytruda（pembrolizumab）。不过，与大多数只能识别人源PD-1的抗体相比，基石药业开发的CS1003抗体可以同时识别人源和鼠源的PD-1，在同源小鼠肿瘤模型的有效性测试中有很大的优势。