根据这个长达14页的指导性草案，儿科罕见病新药研究可能面临减免一些临床研究的需要。
这个草案的中心，是如何减少需要服用安慰剂的患者的数量。
和所有的新药研究一样，儿科罕见病临床试验需要对比控制组和治疗组的患者，从而发现新药的疗效。而控制组的患者接受的是没有药物活性的安慰剂。
指南草案“可以消除对某些临床研究的需求。并且当需要儿童临床研究时，可以减少接受安慰剂的儿童数量，接受可能有用的药物”。 FDA药物评估和研究中心（CDER）的主任Janet Woodcock表示说。
Woodcock主任大名鼎鼎，曾经因力挽狂澜，不顾专家委员会的反对，主张批准了第一个杜氏肌营养不良的治疗药，Sarapta公司的Eteplirsen而出名。
为了达到这个目的，需要多公司参与，FDA表示。而目前的现状是，公司各自管理自己的新药研发，部门之间缺乏协调，因此，监管机构的指导就显得非常重要。
与单独的对照试验相比，这种多公司，多臂的临床试验可以减少入组儿童的总人数，因为可以使用一个对照组就可以评估多个药物的作用， FDA指出。
FDA以治疗戈谢病的研究为例，来证明这个多部门，多方参与的临床试验可以帮助儿童罕见病的新药研发。
目前，戈谢病的临床研究极少有两岁以下的儿童参与。此外，目前也没有研究戈谢病对身体发育，心肺功能以及骨骼的影响。
全球参与
此外，“鉴于罕见疾病药物开发往往需要全球参与， FDA和其他监管机构之间存在潜在需求的差异，建议临床试验的申办者在启动试验之前咨询适当的管理机构。”FDA表示。
尽管草案中的一般原则“应该只被视为一个提案”，FDA说，“提案的基本原则可能会扩展到罕见疾病药物开发的其他领域。”
FDA还鼓励开发者就所选择的临床评估结果（COA：clinical outcome assessment）与FDA进行讨论，并鼓励相关利益相关者（包括患者）的参与。
该指南还涉及长期随访，成人研究的数据外推以展示疗效，优化研究设计和给药原理，以及制定多部门，多公司药物开发计划的策略。
尽管对研发企业来说，可能会有挑战，但是，短期的痛可能带来长期的开发多种药物的可能性和益处，FDA指出。
“其中包括对主要入选标准，相关年龄组，建议有效性终点和研究期限的描述，虽然这样的计划可能非常具有挑战性，但战略计划的目标不仅仅是促进单个新药的开发，可以长期解决罕见疾病开发多种药物产品的可行性，”草案说。
这个指南草案最初是FDA与欧洲药品管理局（EMA）之间的战略合作开发的。
FDA儿童罕见病新药开发指南草案：
https://www.fda.gov/downloads/Drugs/GuidanceComplianceRegulatoryInformation/Guidances/UCM587660.pdf
参考文章：
http://www.raps.org/Regulatory-Focus/News/2017/12/06/28988/More-Efficient-Rare-Pediatric-Drug-Development-FDA-Drafts-Guidance/