CAR-T，目前肿瘤治疗领域最吸引人眼球的技术之一，是一种通过使用修复的免疫细胞攻击并摧毁恶性肿瘤的新型细胞疗法，被认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一。从2013年末到现在，这个新领域得到了前所未有的关注，科学研究、公司合作以及资金注入等活动一直没有停歇，这也使得CAR-T细胞疗法有了诸多进展。
CAR-T杀灭肿瘤细胞
CAR-T，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。通过将识别肿瘤相关抗原的scFv和胞内信号域“免疫受体酪氨酸活化基序(通常为CD3ζ或FcεRIγ)”在体外进行基因重组，生成重组质粒，再在体外通过转染技术转染到患者的T细胞，使患者T细胞表达肿瘤抗原受体。转染后经过纯化和大规模扩增后的T细胞，即CAR-T细胞。CAR-T细胞可以特异性地识别肿瘤相关抗原，使效应T细胞的靶向性、杀伤活性和持久性较常规应用的免疫细胞大幅提高，并可克服肿瘤局部免疫抑制微环境，从而打破宿主免疫耐受状态，杀灭肿瘤细胞。CAR-T细胞技术在白血病、淋巴瘤、黑色素瘤、脑胶质瘤等恶性肿瘤治疗中均显示出良好的抗肿瘤效应。
CAR-T技术基本流程
未来CAR-T全球市场规模350亿-1000亿美元
免疫系统是人体自身的医生，而肿瘤免疫治疗被认为是目前唯一有可能彻底治愈癌症的方法。CAR-T免疫疗法是肿瘤免疫治疗领域的“网红”，是当下最受关注的抗肿瘤技术之一。目前CAR-T细胞治疗多数被用于晚期肿瘤患者，但将来可能会像化疗一样，成为癌症治疗的一线方法。据Coherent Market Insights分析，CAR-T细胞治疗预计在2028年全球市场规模将达到85亿美元，未来的市场空间预计在350亿美元-1000亿美元之间。
CAR-T美国领先 中国紧跟其后
在CAR-T疗法的开发上，美国遥遥领先，中国紧随其后，欧洲和日本大幅落后。美国是CAR-T技术的起源地，也是全球医药科技的龙头，各大医药巨头也纷纷涉足这一领域。其中诺华、Kite和Juno在CAR-T疗法的开发上处于领先地位，且各具特色，已在多项临床试验中率先获得了大量的数据，引领着CAR-T的潮流。另外还有多家小型生物医药公司也分别在各自的领域取得了一定突破，比如Cellectis（使用异体T细胞）、CBMG等。
中国此次也把握住了这一时代潮流，随着CAR-T细胞治疗研发在中国的快速发展，中国已然成为在CAR-T临床研究项目上与美国同列为全球CAR-T研究的第一梯队。据美国Clinical Trials.gov网站对“Chimeric receptor”的搜索结果，截止目前中国登记开展CAR-T临床研究项目109项，已经在数量上超过欧洲，仅次于美国。其中西比曼、博生吉、合一康及宇研生物走在前列，2015年以后银河生物、科济生物、安科生物、恒瑞医药、中源协和等公司也大手笔布局CAR-T细胞治疗。