6月26日，瑞士罗氏制药公布了在成年人及青少年患者中开展的临床III期研究HAVEN 1的初步分析结果，同时公布了在儿童患者中进行的临床III期研究HAVEN 2的中期分析结果，这些患者均属于A型血友病患者，试验中接受了一周一次的Emicizumab皮下注射治疗。这两项研究数据将于7月10日在国际血栓形成与止血学会上进行进一步公开。
其中，临床III期研究HAVEN1进行了Emicizumab预防治疗同标准疗法旁路凝血制剂（BPAs）用于成年及青少年A型血友病的对比研究工作，临床主要终点为流血的治疗情况，临床结果证实,相比标准疗法，Emicizumab可以降低这些患者87%的出血率，达到了显著的具有统计学意义的终点（[RR]=0.13, p<0.0001）。 在中位观察时间31周后，有62.9%的患者达到了零出血，对比旁路凝血制剂的5.6%的零出血。该试验的次要终点方面同样达到了与主要终点相一致的出血降低结果，其中次要终点试验结果为：全出血降低率（80%, RR=0.20, p<0.0001）、自发性出血降低（92%, RR=0.08, p≤0.0001）、关节出血降低（89%, RR=0.11, p=0.0050）、目标性关节出血降低（95%, RR=0.05, p=0.0002）。对于健康相关生命质量(health related quality of life,HRQoL)，在25周的时间内，该项研究同样达到了具有统计学意义的临床改善。
在另一个研究组中（c组，n=49），该组患者之前已经接受了预防性旁路凝血制剂治疗，并且其中有一部分患者曾经参加了不加干预的研究（NIS），对这些患者的研究数据分析显示，相比之前接受的旁路凝血制剂治疗效果，接受Emicizumab治疗可以获得79% (RR=0.21, p=0.0003)的出血率的降低。
Emicizumab治疗组的不良反应发生率为5%，包括注射部分微弱反应、头痛、疲乏、上呼吸道感染和关节痛。
HAVEN 2研究是在不超过12岁的A型学友病患者中进行，研究结果同HAVEN 1保持了一致。通过12周的中位观察期，19名患者中只有1名出现了治疗后出血。研究没有出现关节或肌肉性出血事件，在对之前参加过NIS研究的部分患者（n=8）进行的患者内分析显示，Emicizumab治疗可以将出血率降低100%（其中7名之前接受BPA预防治疗，1名接受按需BPA治疗）。药代动力学研究同时显示，无论是成人患者、青少年患者还是儿童，均可以接受相同的Emicizumab剂量，试验最常见不良反应为注射部位的微小反应和鼻咽炎。（新浪医药编译/David）
文章参考来源：Roche’s emicizumab showed positive results in phase III studies (HAVEN 1 and HAVEN 2) in haemophilia A with inhibitors