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诺华CAR-T定价47.5万美元合理么?

2017-09-04 14:45:33 来源:药渡

经济学家亚当·斯密说过“我们的晚餐并非来自屠宰商、酿酒师和面包师的恩惠,而是来自他们对自身利益的关切。”同样,资源一直是稀缺的,而对稀缺资源的竞争也不会停歇。

2017年8月30日,FDA批准了首款基因疗法,诺华CAR-T (Kymria)作为一线疗法用以治疗儿童、成人急性淋巴细胞白血病(ALL),较早披露的临床数据显示,Kymria作为一线疗法可达到83% (52/63)的缓解率,对目标人群的治疗效果毋庸置疑。

正如一枚硬币有两面,Kymria也并不是万能解药。就目前掌握的资料显示,Kymria在实际应用时依然存在两大主要问题。

1. CAR-T技术,实际上是利用自身免疫细胞,经体外基因改造后从新注射回体内,利用这种强化过的免疫细胞击杀肿瘤细胞。而这样的强化免疫细胞会引起一种叫做细胞因子释放综合征(Cytokine Release Syndrome)的副作用,临床表现为发热、缺氧、低血压、神经系统异常等。

8月30日,FDA批准了罗氏(基因泰克)首款用于治疗严重细胞因子释放综合征的药物Actemra (Tocilizumab),该药最早于2010年上市,此次获批的是新增适应症,希望在今后的联合应用中能高效的缓解这一副作用。

2. Kymria面临的第二项问题,高额治疗费用,诺华最终确定了47.5万美元的单次治疗费用,同时诺华还声明仅对治疗后出现病情缓解的病人收取费用,而未出现病情好转的病人将不会收取治疗费用。

这样的定价在华尔街投资者看来,低于预期36%,而对于患者来讲,远远超过他们的可支付能力,并且在这一标价公开之后引来社会上不少质疑的声音。

诺华首席执行官Joseph Jimenez说这样的价格确实高,但是若没有相应的回报,企业无法实现技术上的突破,并且也只有在这样的定价下,诺华才能收回成本,毕竟生产的消耗,重新编辑这些细胞的消耗是非常巨大的。

高昂的研发费用导致高昂的治疗费用,制药企业老生常谈的成本决定价格论调,其实在经济理论中,成本从来就不是影响价格的因素,能够影响产品最终价格的只有两个因素——需求和供给。

简单的讲,需求增加导致价格上升,供给减少导致价格上升。面对诺华这样的定价,一位癌症患者同时也是一个药品价格组织的创始人David Mitchell说“诺华公司这样的定价并不能为公司带来更高的声誉,并且诺华也不能说自己的产品将惠及大众”。

诺华的肿瘤部门首席David Mitchell说道“诺华的定价制度是非常复杂的,要考虑许多因素,高药价确实会伤害一部分病人,但这是整个健康医疗系统的错,而不是药价的错”。

的确,高药价并不一定真的错,药物的研发、生产以及最终由患者消费,整个过程都是在医疗体系内完成的,而药价不过是整个系统中的一个参数。

药品,其实是商品的一种,价格应该由市场自行调控,但由于其消费者是患有疾病的患者,其使用直接关系到人的生命,所以在道德层面上增加了使其复杂的因素。

但短期内的高药价不一定完全是坏事,它确实可以保护企业的研发热情,一味地打压价格无异于杀鸡取卵,毕竟我们需要长期的发展,而不是只考虑短期利益。

高药价会吸引其他企业争相进入该领域,随着同类产品的增多,竞争愈趋激烈的同时,价格必然下降,虽然诺华目前在CAR-T领域有着当仁不让的霸主地位,但这样的地位不可能持续很久,如吉利德(Kite)的CAR-T在将来一定是诺华强有力的竞争对手,且仅凭借该领域如今的火热程度,许多公司都在研制自己的CAR-T技术,其中包括许多中国企业,一旦这些中国企业的产品成功在国内上市,打破这种技术垄断,价格必然会下降。而类似价格同盟等垄断组织在技术流动性和跨界竞争如此激烈的今天也不太可能形成。

患者与制药企业的关系是对立统一的,一方面企业研发、制造药物满足患者的需求,另一面方面药价始终是两者矛盾的根源,但看似矛盾的关系并不是无法解决。

药价,无论高低大部分都是在医保制度帮助下由全社会共同承担的,而我们普通的,健康的人如果真想帮助那些因贫困而无法接受治疗的患者其实很简单,努力工作,实现个人价值,增加社会财富,当全社会的财富足够充裕,通过医保制度,我们就可以很好的帮助这些患者,而同时又不会伤害制药企业研发新产品的热情,这样做岂不一举两得,所以我们除了做到遏制药价过高的同时,还要努力完善医保制度。

引入合理的竞争,同时在医保制度上保护患者的权益,似乎一条不错的解决途径。

参考来源:

1. FDA approval brings first gene therapy to the United States

2. Novartis receives first ever FDA approval for a CAR-T cell therapy, Kymriah (TM) (CTL019), forchildren and young adults with B-cell ALL that is refractory or has relapsed at least twice.

3. Novartis CEO'sDilemma: Is $475,000 Too Much For A Leukemia Breakthrough? Or Is It Not Enough?

4. Novartis meeting,prior to CAR-T approval, leaves cancer patient concerned about pricing

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