再生元（Regeneron Pharmaceuticals）日前宣布，其已获得FDA批准的血管内皮生长因子（VEGF）抑制剂眼部注射剂Eylea（aflibercept），在3期试验PANORAMA中再获积极结果。PANORAMA是首个针对非增殖期视网膜病变（NPDR）患者的3期试验，本次公布的第52周数据显示，Eylea达到了试验的主要终点及关键次要终点，可以有效降低可能影响视力的并发症（VTCs）及糖尿病黄斑水肿（DME）发生的几率。
糖尿病视网膜病变（DR）是一种可以使人致盲的眼部疾病，在全球4.15亿糖尿病患者中，大约有800万人患有DR。DR是糖尿病最常见的微血管并发症之一，也是糖尿病患者视力丧失的主要原因，其特点是视网膜微血管受到损伤，发病初期往往为NPDR，且无明显症状，但NPDR可能进展为增殖期糖尿病视网膜病变（PDR），使视网膜表面生成异常血管，并可能导致严重的并发症，从而影响视力。
除此之外，DR的任何阶段都有可能随着视网膜中的血管变得越来越脆弱并出现渗漏而发生DME，造成视觉损伤。在美国，有近1500万人被诊断患有DME，另有350万人患有DR但无DME。视力受损甚至缺失将严重影响患者的生理、心理健康及正常生活，因此，患者们急需有效的疗法来帮助他们降低疾病带来的危险。
Eylea是一款已获得FDA批准的主要成分为VEGF抑制剂的眼部注射剂，旨在通过阻断VEGF-A与胎盘生长因子（PLGF）这两种参与血管生成的生长因子的作用，来抑制新血管的生长并降低血管通透性。到目前为止，Elyea已获得了包括七项关键性3期临床试验在内的研究支持。
本次公布数据的PANORAMA是一项长达两年的持续双盲随机对照试验，针对不具有DME的中重度NPDR患者，共包含402名患者，包括两个Eylea注射剂组和一个观察性安慰注射对照组，其中注射剂组分为每8周或每16周接受一次注射。试验的主要终点均旨在评估糖尿病视网膜病变严重程度量表（DRSS）评分较基线有两级以上改善的患者比例。关键次要终点包括：评估Eylea是否可以降低VTCs及DME的发生率，以及其他解剖学影响和对视力改善的作用和安全性。
最新结果显示，试验进行至一年时，两个试验组都达到了试验的主要终点及关键次要终点。两个Eylea试验组中分别有80％及65%的患者的DRSS评分在第52周获得了两级以上的改善，而对照组仅为15%（p <0.0001）。除此之外，与对照组相比，Eylea可以使VTCs发生率大幅降低82-85%，使中枢性糖尿病黄斑水肿（CI-DME）发生率降低68-74%。
“由糖尿病引发的致盲是该病可能造成的最严重后果之一，”再生元总裁兼首席科学官George D. Yancopoulos博士说：“在本次试验中，原本患有糖尿病眼疾但具有正常视力的患者若没有及时接受治疗，一年内将有超过三分之一的人会出现影响视力的并发症或DME。使用Eylea后，哪怕是每四个月才接受一次注射，都可以有效帮助患者降低68-85%的并发症风险，甚至可能大幅改善疾病症状。这些试验数据证实了Elyea在DR发病早期治疗患者的潜在价值，并有望在将来改变视网膜专家们治疗该疾病的方式。”
参考资料：
[1] EYLEA® (aflibercept) Injection Improves Diabetic Retinopathy and Reduces Vision-Threatening Complications in Phase 3 Trial. Retrieved October 25, 2018, from https://www.prnewswire.com/news-releases/eylea-aflibercept-injection-improves-diabetic-retinopathy-and-reduces-vision-threatening-complications-in-phase-3-trial-300737483.html
[2] 治疗糖尿病视网膜病变，再生元新药递交sBLA. Retrieved October 25, 2018, from https://mp.weixin.qq.com/s/_-Gwx5chV4PUPe-SxFYV0g