BridgeBio医药公司今天宣布从诺华（Novartis）公司获得了抗癌在研新药infigratinib（BGJ398）的授权。BridgeBio还宣布将推出新子公司QED Therapeutics，以推动这种强效选择性酪氨酸激酶受体FGFR抑制剂Infigratinib的发展。
美国每年约有6000至8000例胆管癌患者。这种癌症的治疗选择有限，生存率取决于肝内或肝外胆管分支是否存在癌细胞。FGFR被认为是多种肿瘤的驱动突变，大约每五例胆管癌和尿路上皮癌中就有一例。此外，FGFR也影响多种形式的儿童骨骼发育不良，即软骨发育不全（achondroplasia），每2万例新生儿中就有一例发生。
BridgeBio是一家临床阶段的生物技术公司，开发旨在改善患者生活的新型靶向基因疗法。BridgeBio将传统的药物开发重点与独特的企业模式结合在一起，将早期科学迅速转化为从源头治疗疾病的药物。该公司成立于2015年，由行业资深人士组成，拥有15个强大组合，包含在肿瘤学，心脏病学，神经病学，皮肤病学和内分泌学等多个治疗领域的临床前期和后期开发。QED Therapeutics是BridgeBio旗下的子公司，专注于FGFR驱动的疾病。主要候选药物是infigratinib，一种潜在best-in-class的FGFR激酶抑制剂，其在含FGFR2融合的化疗难治性胆管癌中显示出有意义的临床活性。QED也在临床前研究中评估infigratinib治疗软骨发育不全。QED还计划在其他FGFR驱动的肿瘤类型和罕见疾病中开发infigratinib。
▲Infigratinib的分子结构式（图片来源：ChemSpider）
Infigratinib目前正处于含有FGFR2融合蛋白的化疗难治性胆管癌的2期临床试验中。最近在《Journal of Clinical Oncology》上发表的早期临床结果表明，Infigratinib在该人群中显示出有意义的活性。除了其在FGFR驱动癌症中的临床数据之外，infigratinib还显示出治疗骨骼发育不良（包括软骨发育不全）的潜力。研究人员在发表的早期研究中证实了低剂量的infigratinib可以纠正小鼠模型中软骨发育不全的病理特征。
在药物研发行业工作超过30年的前美国国家癌症研究所（NCI）在研药物部门负责人，QED的首席医疗官Daniel Hoth博士说：“ 我们致力于推动这种化合物的晚期发展，并进一步证实已经在多项试验中证明过的强大抗癌疗效。”
▲Infigratinib的临床数据（图片来源：QED Therapeutics）
胆管癌基金会主席Stacie Lindsey女士表示：“尽管研究中的胆管癌药物有了巨大进展，但仍然有需要为这些患者提供更多治疗选择。与我们合作的患者和护理人员都对infigratinib的数据非常期待，我们很高兴BridgeBio和QED充满激情的团队正在努力推进这种药物。”
BridgeBio的联合创始人和投资者Frank McCormick博士表示：“Infigratinib体现了我们在BridgeBio开展的工作的关键：对于基因驱动的肿瘤和单基因疾病开发有针对性的疗法。”
BridgeBio公司首席执行官Neil Kumar博士对infigratinib评论说：“我们的晚期，有针对性的肿瘤化合物在临床上已经证明了有明确的疗效。这是一个潜在best-in-class，从源头上治疗软骨发育不全的疗法。”
我们期待这项授权能够加速infigratinib的研发，为胆管癌患者和骨骼发育不良的儿童患者带来更多治疗选择。
参考资料：
[1] BridgeBio Pharma Licenses Late-Stage Oncology Drug Infigratinib to Tackle FGFR-Driven Maladies; Establishes New Subsidiary QED Therapeutics with $65 Million in Initial Financing
[2] BridgeBio官网