编者按：新的一年开始啦！上一年已经成为过去式，是时候进行一些回顾和评估了。我们很多人可能已经对自己个人过去的一年做了总结和评估，以下是我们对FDA过去一年的回顾。可以肯定的是，对于FDA来说，2017是忙碌的一年，在很多层面上，是一个改变游戏规则的时期。2017年，FDA批准了更多的新药（共46项），超过了2016年，甚至超过了本世纪批准量最大的2015年（共45项）。2017年，FDA不仅批准的数量创新高，也出现了好几个“第一”，包括第一个用于应对阿片成瘾的处方APP应用程序。 相比2016年，FDA在2017年发布了更多条机构新闻（2017年为164件，2016年为122件）。这当中包括很多FDA专员对该机构发展情况的补充评论。在所有这些活动中，我们遴选了FDA最有影响力的5大举措与读者分享。
1. 批准多种癌症新疗法
根据2017年新药批准清单，FDA批准了12项新的癌症相关治疗，比2016年多8个，与著名的2015年持平。这一年，不仅在癌症治疗批准的数量上，而且在覆盖范围上也有显著的突破。FDA批准了许多针对AML/白血病以及乳腺癌的新药，此外，批准了第一种用于乳腺癌和胃癌的生物仿制药。令人瞩目的是，FDA加速批准了一项针对带有特定遗传特征的任何实体瘤的治疗，这是首例不是基于肿瘤的位置，而是基于一个共同的生物标志物的疗法。
2. 批准CAR-T疗法
紧跟上一条，这一疗法不是传统的药物治疗，而是基于细胞的基因治疗。2017年8月首次批准的CAR-T治疗定义了一个新的类别，推动了癌症治疗向新的方向进化。癌症治疗领域的一个长期追求的目标是发挥免疫系统本身抵抗癌症的能力。CAR-T正式这样的一款疗法。现在该疗法在血液癌症方面已经取得成功，有理由希望有一天可能会用于实体瘤的治疗。在这一疗法中，每一剂都是定制的，是使用患者自己的T细胞进行创建的，这些T细胞经过基因修饰，引入一个靶向并杀死癌细胞的新基因，然后再导入患者体内。CAR-T疗法在8月被首次批准用于治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）和急性淋巴细胞白血病（ALL），紧接着10月第二次被批准用于治疗某些类型的B细胞淋巴瘤。CAR-T代表了一个巨大的进展。
3. 关注数字医疗包的开发
尽管FDA在沟通和宣传的角度对社交和数字媒体适应的速度非常缓慢，但它对数字医疗的发展十分敏感。在7月，FDA宣布了一个框架，通过发布数字健康创新行动计划（Digital Health Innovation Action Plan），促进数字健康设备的开发和批准。该计划包括预先认证设备和软件开发者的计划，从聚焦单纯的设备转向注重开发者实体。这显示了FDA正在寻求在促进快节奏创新与确保产品高质量和安全之间的平衡。FDA于2017年9月公布了通过预认证的公司，并将在本月晚些时候举行为期两天的公开会议。
4. 发布再生医学政策
FDA局长Scott Gottlieb博士在宣布其全面的再生医学政策时说：“我们正处于医学范式变革的开端，我们将有可能促进人体部位再生的研发，让细胞和组织可以被工程化，用于产生健康的有功能的器官，以替代患病的器官; 新的基因可以被引入体内以对抗疾病; 并且成体干细胞可以替代因损伤或疾病而丧失的细胞。这不再是科幻小说中的内容，这是现代再生医学应用的实际承诺。”这次发布会上FDA公布了2份指南终稿和2项指南草案，旨在增加FDA对这一空间的监管。该政策的目标是推动FDA像其他领域一样，采取基于风险的方式进行监管。2017年8月，FDA向一个干细胞移植诊所发出了警告，并设立了一个网页，致力于帮助消费者了解未经批准的方法可能存在的潜在危害。
5. 任命Scott Gottlieb博士为FDA局长
自任职以来，这位新任FDA局长在执掌这个庞大机构方面展现了广度和深度。在最初的几个月中，他开始在多个方面开展一系列活动，包括处理类阿片流行，以及提高仿制药的审批效率，这两个问题都是他在上任前的听证会上特别强调的。他还开始了旨在促进新型设备开发的流程，以应对不断变化的医疗蓝图。
我们期待，在这些新举措之下，2018年将有更多的新药被批准，能够缓解更多患者的病痛。
参考资料：
[1] Biggest FDA Developments for 2017
[2] US FDA官网新闻