艾伯维（AbbVie）与Neurocrine Biosciences宣布，子宫肌瘤新药elagolix的两项3期临床研究的第一项ELARIS UF-I （M12-815）达到了主要终点，显著减少患者重度月经出血。
子宫肌瘤，也称为平滑肌瘤或肌瘤，是非癌性，激素反应性子宫肌肉组织肿瘤。子宫肌瘤是女性骨盆中最常见的异常生长，可影响约20-80％的50岁以下的女性。肌瘤的大小，形状，数量和部位不等。子宫肌瘤患者可能无症状，但在某些女性中，肌瘤可引起严重的月经出血、痛经、乃至怀孕困难等严重问题。
Elagolix是一种促性腺激素释放激素（GnRH）受体拮抗剂，是一种口服的短效分子，通过与脑垂体中的GnRH受体竞争结合来阻断内源性GnRH信号。在治疗中进行快速可逆和剂量依赖性地抑制黄体生成素（LH）和卵泡刺激素（FSH）分泌，导致卵巢性激素，雌二醇和孕酮的生成减少。Elagolix目前正在卵巢性激素介导疾病，如子宫肌瘤和子宫内膜异位症患者中进行研究。迄今为止elagolix已在超过40项临床试验中进行了研究，共计超过3700名受试者。Elagolix治疗子宫肌瘤的3期研究目前正在进行。
ELARIS UF-I是两项重复关键3期临床研究的第一项，这项为期6个月的研究在子宫肌瘤女性患者中评估了单独使用elagolix和elagolix联合低剂量激素疗法（雌二醇/醋酸炔诺酮）的安全性，耐受性和疗效。研究对象为18至51岁经阴道和经腹部盆腔超声检查（TVU）诊断为子宫肌瘤的绝经前妇女。主要终点为通过碱性血红素法测量，评估患者重度月经出血减少。临床反应被定义为在第6个月时月经失血量少于80毫升，并且经血失血量从基线至第六个月减少至少50％。次要终点包括出血，出血抑制和血红蛋白变化。该研究在美国和加拿大的约90个地点进行。
两项关键3期研究的第一项结果表明，在第6个月时与安慰剂相比（8.7％），elagolix与低剂量激素组合疗法减少68.5％（p <0.001）子宫肌瘤患者重度月经出血。在研究中观察到来自elagolix治疗的类雌激素效应，例如热潮红和骨矿物质密度的降低。此外，elagolix的总体安全性与在子宫肌瘤2期研究中观察到的一致。3期研究的数据将支持elagolix的监管提交，并在即将举行的医疗会议上公开。目前安全性数据，包括最常见的不良事件正在进行分析中。研究中的女性患者将继续进行治疗后随访或六个月的盲法延长研究。
“目前的非手术疗法非常有限，患有子宫肌瘤的女性需要更多的治疗选择，”AbbVie通用药物开发副总裁Dawn Carlson博士说：“这项研究的结果代表了elagolix开发的重大进步，并展现了我们对解决严重疾病的持续承诺。”
我们期待这款药物的另外一项3期研究也能顺利进行，早日上市并为广大女性患者带来这款重要非手术疗法。
参考资料：
[1] AbbVie Announces Positive Topline Results from Phase 3 Study Evaluating Investigational Elagolix in Women with Uterine Fibroids
[2] AbbVie官网