麻省理工大学（MIT）的一项研究显示，近年临床试验的成功率比很多人预想得要高。
MIT教授Andrew Lo和他的团队利用英国Informa出版商的Citeline数据库，进行了迄今为止同类中规模最大的一次研究，通过开发自动算法来跟踪每一种药物的发展路径，推断阶段转变，并在几个小时内计算pos（成功几率）统计数据。他们总共对2000-2015年间超过21000个化合物的185000项临床试验进行了分析。而如果利用手动进行匹配和推断，使用clinicaltrials.gov数据库中的217000多个临床试验条目进行pos生成的话估计将需要数月到几年的时间。
这项发表在《Biostatistics》上的研究结果显示：通过临床试验获得药物批准的成功率为14%。听起来好像不高，但是MIT的研究人员说，这比他们想象的要高得多，而且也比之前的类似研究结果要高。
研究人员还发现，从特定疾病领域的批准率来看，传染病疫苗试验成功率高达33.4%；癌症领域最为糟糕，仅为3.4%，如果考虑癌症治疗实际的化，这也不奇怪。
有一个亮点：2015年的癌症临床成功数据估计增加了一倍多，达到8.3%，“毫无疑问，部分原因是最近癌症免疫治疗的进步所致，”研究人员表示。
研究小组还表示，虽然2005-2013年的批准率有所下降，但之后一直呈上升趋势。
研究主要作者Lo教授表示：“投资者和制药公司高管的主要职责之一是进行风险管控。因此，他们需要知道化合物从临床一期过渡到二期和三期的可能性，以及最终得到FDA批准的概率。如果没有准确和及时的估计，资源可能分配不当，财务回报可能被误判，这会导致更高的开发成本、药品价格及失去投资者，更重要的是病人的治疗机会。”
该报告称，以前对药物开发成功率的估计依赖于制药行业所建立的数据库中相对较小的样本，并且受到潜在选择偏差的影响。MIT研究人员认为，这种新方法应该能给出一个更准确的结果。
Lo介绍：“你不能对你不去测量的东西进行管理，任何一个人都不可能处理所有数字。但是在大数据时代，我们可以快速而准确地做到这一点。”
研究人员还发现，使用生物标记物的研究往往比那些不使用生物标记的研究更能成功。这一研究指出，伴随诊断在提高临床试验成功率方面的作用越来越大。
Lo表示，这项研究是帮助提高生物医学生态系统效率的一部分。希望定期提供这方面的信息，而不仅仅是一次研究行为。
随着某些疾病临床试验成功率的提高，很可能会有更多投资资金流入。对于成功率不高的疾病，公共政策可以发挥重要作用，增加研究资金，或给风险承受能力强的投资者和慈善机构更多激励。
Lo补充说：“这有点像今天用GPS驾驶与20年前地图和朋友是我们唯一的导航工具时的区别一样。我们的目标是向所有利益相关者展示临床开发形式，以便让他们能够做出更明智的决策，更懂得如何利用他们的资源。”（新浪医药编译/David）
文章、图片参考来源：
Think your odds of R&D success are miserable? MIT’s Andrew Lo might have a surprise for you
MIT study finds that 14% of trials see approvals—higher than first thought