今日，强生（Johnson & Johnson）公司旗下的杨森（Janssen）公司宣布，美国FDA已经授予erdafitinib突破性疗法认定，用于治疗尿路上皮癌。
泌尿系统肿瘤最常见于膀胱，是美国第六大常见的癌症类型。这些癌症起源于膀胱内的尿路上皮细胞。今年，预计会有81,190例新诊断膀胱癌病例，导致17,240人死亡。对于转移性疾病患者，由于肿瘤进展迅速，缺乏有效的治疗方法，尤其是复发或难治性疾病，预后可能很差，他们的相对五年生存率仅为5%。这些患者急需新的治疗方法来缓解疾病，延长生命。
杨森带来的erdafitinib有望成为一款潜在新疗法。它是一种口服泛成纤维细胞生长因子受体（FGFR）酪氨酸激酶抑制剂，目前正在晚期尿路上皮癌患者中进行2期和3期临床试验。FGFRs是一类受体酪氨酸激酶，可能在多种肿瘤细胞类型中被上调，参与肿瘤细胞的分化和增殖，以及肿瘤血管生成和肿瘤细胞存活。
这项突破性疗法认定的颁布是基于一项多中心、开放标签的2期临床试验BLC2001的数据。该试验评估了erdafitinib治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者的疗效和安全性，这些患者的肿瘤具有某些FGFR基因突变。其发表在2018年美国临床肿瘤学会（ASCO）泌尿生殖系统癌症研讨会上的结果显示，erdafitinib在59例肿瘤携带FGFR突变的复发/难治性转移性尿路上皮癌患者中的总体缓解率为42%。
“对于诊断为尿路上皮癌的患者，由于该病的侵袭性，预后结果非常令人沮丧，”杨森研发部全球肿瘤治疗领域主管Peter Lebowitz医学博士说：“通过继续开发erdafitinib，并与FDA密切合作，我们期待为患者带来潜在的新治疗选择。”
我们期待这一认定能加速erdafitinib的研发，尽快为尿路上皮癌患者带来新的有效治疗。
参考资料：
[1] Janssen Announces U.S. FDA Breakthrough Therapy Designation for Erdafitinib in the Treatment of Metastatic Urothelial Cancer
[2] J&J’s blockbuster hopeful erdafitinib gets ‘breakthrough’ moniker