神经系统疾病是指影响神经系统的疾病，种类超过1000种，大众所熟知的如阿尔茨海默病（AD）、癫痫、偏头痛、帕金森等，但大多数都属于罕见病范畴，仅影响极少一部分群体。在目前超过7000种已知的罕见病中，约360种属于神经系统疾病。
根据最近的一项研究，神经系统疾病约影响美国1亿人，占到了其总人口的三分之一，每年在治疗该类疾病方面的支出已经接近8000亿美元。而随着老龄化进程，到2050年，美国65岁及以上老年人群将翻一番，达到8370万人。由于神经系统疾病在老年人群中更为普遍，因此，该领域对既能改变疾病又能预防疾病的创新疗法的医疗需求比以往任何时刻更为强烈。
近日，美国药品研究与制造商协会发布报告指出，目前，在美国有537种新药处于临床开发阶段，其中多达74%的药物可能是首创的（first-in-class）药物。这些药物正被开发用于各种各样的神经系统疾病的治疗，其中：
脑肿瘤 95种
AD 92种
慢性疼痛 76种
帕金森 46种
癫痫 36种
遗传性疾病 34种
多发性硬化症 29种
头痛 27种
中风 26种
肌萎缩侧索硬化症 20种
另有其他一些药物开发用于治疗脑损伤、亨廷顿氏病、肌营养不良、痉挛、脊髓损伤、抽动秽语综合症等。典型例子包括，靶向CGRP的单克隆抗体类偏头痛药物、靶向β淀粉样变性的AD修饰疗法、靶向LINGO1的多发性硬化症药物、靶向SEMA4D的单抗类亨廷顿病药物、靶向MSC的ALS细胞疗法等。
报告指出，近年来，科学界已经取得了巨大进步，从分子和基因层面正在揭开神经系统如何工作的神秘面纱，这反过来极大地推动了神经系统疾病领域突破性创新药物的开发。然而，仍有相当多的神经系统疾病尚不清楚其疾病机理。
相比其他领域，神经科学领域的新药研发异常艰难，临床失败风险极高，尤以AD为最。自1998年以来，已有123个AD药物遭遇临床失败，仅有4种药物成功上市，而这些药物只是对症治疗，并不能改变疾病进展。但令人欣慰的是，尚无证据表明医药行业将要放弃。该领域的诸多失败与挫折确实让许多人失望，但同时也是至关重要的垫脚石，帮助推动对极其复杂的神经系统疾病的认识，提供新的线索让科学不断前进。
处于临床开发阶段的这537个新药，代表了人类对神经科学的不懈探索并朝着攻克神经科学这一伟大愿景稳步前进，同时也为全球各地的神经系统疾病患者带来了新的希望。（新浪医药编译/newborn）
参考来源：New report shows over 500 medicines in development for neurological disorders