2日，新基（Celgene）公司与bluebird bio在2018年ASCO大会上宣布了其CAR-T疗法bb2121的最新数据。试验结果表明，这款CAR-T疗法为晚期复发性/难治性多发性骨髓瘤患者带来了深度的持久缓解。
由这两家公司带来的bb2121是一款针对BCMA抗原的在研CAR-T疗法。在一项1期临床试验（CRB-401）里，研究人员们招募了43名病情已处于晚期的复发性/难治性多发性骨髓瘤患者，并评估bb2121在这些无药可治的患者中，能取得怎样的安全性与疗效数据。
在研究中，患者们使用氟达拉滨和环磷酰胺进行淋巴细胞的清除，并随后接受了bb2121的治疗。研究表明，bb2121的效果与剂量相关。在8名BCMA水平较低（0 – 50%）的患者中，450 x 10^6 剂量取得了100%的缓解。而在BCMA水平较高（不小于50%）的11名患者里，10人取得缓解。在特定的患者组中，部分经治患者的中位无进展生存期（PFS）达到了11.8个月，将近一年！
具体的研究数据请见下图：
▲该研究的数据（图片来源：bluebird bio）
“我们对这项研究展现出的深度与持久缓解感到振奋，并期待关键试验KarMMa的结果。目前这项试验还在招募中，”新基的首席医学官Jay Backstrom博士说道：“我们继续证明BCMA是多发性骨髓瘤治疗的出色靶点，也相信bb2121有潜力为这些患者在治疗方案和预后方面带来重要的影响。我们与bluebird bio的合作伙伴正全力投入bb2121的快速临床开发，并评估它在复发性和难治性多发性骨髓瘤患者里的治疗潜力。”
“在这一接受过大量治疗的患者群体里看到11.8个月的中位PFS，非常令人振奋，”bluebird bio的首席医学官David Davidson博士说道：“随着这一项目的数据逐渐开始成熟，bb2121为治疗多发性骨髓瘤的抗BCMA CAR-T疗法树立了很高的标准。此外，最小残余病灶（MRD）、在高水平与低水平BCMA患者中的活性、以及所观察到的副作用，支持bb2121用于多发性骨髓瘤的前线疗法。这能让患者经历更持久的疗效。”
目前，美国FDA尚未批准针对BCMA的CAR-T疗法上市。我们期待听到更多关于这一CAR-T疗法的好消息，也期待它能早日为患者带来福音。
参考资料：
[1] Updated Results of Ongoing Multicenter Phase I Study of bb2121 anti-BCMA CAR T Cell Therapy Continue to Demonstrate Deep and Durable Responses in Patients with Late-Stage Relapsed/Refractory Multiple Myeloma at ASCO Annual Meeting
[2] Bluebird, Celgene add another promising chapter to their success story with BCMA-targeting CAR-T bb2121
原标题：ASCO | 难治患者福音！bb2121中位PFS长达1年