全球医药健康领域领先的行业咨询及市场调研机构EvaluatePharma近日发布《2018年最有价值的15个新药研发资产》（见表一），令人难以置信的是，尽管今年以来阿尔茨海默（AD）新药研发领域已经历了多个重大挫折，但百健的aducanumab仍然以115亿美元的净现值（NPV）高居榜首。而且在2017年的榜单（见表二）中，百健的aducanumab同样高居榜首。在过去的一年里，虽然几乎没有新的证据支持淀粉样蛋白假说，但业界对该新药项目的期望值仍在上升。
如果获得成功，aducanumab的价值将比目前的预测值要高的多，但这似乎不大可能，因为目前靶向淀粉样蛋白的AD单抗药物均惨遭失败。针对卖方预期的一项分析表明，百健的aducanumab并不是唯一一个有着巨大期望值的资产，其他一些具有高估值的管线资产可能也很难实现。
表一：2018年最有价值的15个新药研发资产
上述分析是针对大型生物制药公司开发的新药项目并基于EvaluatePharma达成共识的卖方预期NPV获得。
上表中，不仅aducanumab估值很高，新基斥资90亿美元收购Juno公司获得的CAR-T细胞疗法JCAR017估值也很高，该药将成为继诺华Kymriah和吉利德Yescarta之后上市的第3个CD19靶向性CAR-T疗法，其当前NPV是诺华Kymriah的2倍，并与吉利德Yescarta持平。
此外，尽管缺席CAR-T领域，但英国制药巨头葛兰素史克（GSK）仍有希望成为血液系统恶性肿瘤领域的强有力竞争对手。目前，该公司正在开发一款靶向BCMA的抗体药物偶联物（ADC）GSK2857916来对抗当前红极一时的CAR-T疗法。GSK认为，该药有望为多发性骨髓瘤的临床治疗提供一种更廉价和更方便的替代方案。（详见：ASCO专访 | 葛兰素史克：跳出CAR-T，研发多发性骨髓瘤新药）
GSK曾在2015年肿瘤业务作价160亿美元出售给诺华，并宣布退出肿瘤领域。这一行为遭到行业的猛烈炮轰。不过，近两年该公司重塑肿瘤业务方面的努力也已获得回报，除了GSK2857916之外，该公司另一个资产——抗OX40单抗GSK3174998也出现了上述榜单中。但该资产目前仍处于I期临床，上市之路似乎还遥遥无期。
价格合适吗？
肿瘤学和罕见病是制药公司依然能获取高昂定价的领域。在这一分析中，多个资产都表现的很好。尽管如此，定价压力在所有治疗领域普遍均在增加，而这可能会对上述几个资产带来影响。
例如，Vertex公司必须小心地应对其囊性纤维化的专营权，该公司另一款三联疗法VX-659/tezacaftor/ivacaftorone已经处于III期临床并有望扩大患者群体，但该公司已经因为其现有CF药物的高价遭到猛烈抨击。
与此同时，Shire公司遗传性血管性水肿（HAE）治疗药物lanadelumab的期望值也非常高，该药有望在本月晚些时候获得FDA批准。但目前已有其他HAE产品上市，因此Shire公司的定价策略将是lanadelumab能否成功的关键。
A型血友病是高昂疗法主导的另一个罕见病领域，主要产品为凝血因子替代疗法，而基因疗法很有可能会扰乱该市场，包括来自BioMarin公司的valoctocogene roxaparvovec和Spark公司的8011。
此外，业界对AveXis公司的脊髓性肌萎缩（SMA）基因疗法AVXS-101也有很高的期望值。今年4月，诺华以87亿美元收购AveXis将该资产收入囊中。现在，诺华的任务不仅仅是让该资产获得监管批准，而且还要证明这87亿美元真金白银花的值。在CAR-T疗法Kymriah令人失望的商业表现之后，如果AVXS-101出现类似情况，将可能引发投资者对诺华推动尖端技术能力的质疑。
需要指出的是，上述大多数资产处于III期临床开发，但仍存在失败的风险。与商业发射和定价相比，能否成功通过III期临床并获得监管批准才是真正的挑战。例如，艾伯维ADC药物Rova-T和罗氏的AMD药物lampalizumab均上榜《2017年最有价值的新药研发资产》，均在III期临床失败。但上榜多数项目都已获得了批准：
表二：2017年最有价值的新药研发资产
（新浪医药编译/newborn）
文章参考来源：Biogen’s aducanumab shoulders sector’s pipeline hopes, again