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一文看懂干细胞疗法最新五大进展

2018-08-23 12:26:00 来源:药明康德

1. AIVITA干细胞疗法在美启动脑瘤2期临床试验

AIVITA Biomedical是一家专注于创新干细胞应用的生物技术公司,近日宣布为新诊断的胶质母细胞瘤(GBM)患者启动2期癌症试验第一个临床试验点。在加州大学尔湾分校(UCI)的综合脑瘤计划和UCLA-UCI阿尔法干细胞诊所(ASCC)已收到IRB批准,开始招募病人接受AIVITA的ROOT OF CANCER疗法。患者将接受载有肿瘤抗原的自体树突状细胞,作为初次手术加化放疗后的辅助治疗。AIVITA的ROOT OF CANCER技术目前也用在美国进行的一项卵巢癌2期临床试验,以及在日本进行治疗黑色素瘤的商业化开发。

2. BioLineRx宣布干细胞动员3期临床取得积极结果

BioLineRx宣布GENESIS试验的lead-in period取得阳性结果,这是一项双盲,安慰剂对照的3期试验,比较BL-8040与粒细胞集落刺激因子(G-CSF),对照单用G-CSF,用于多发性骨髓瘤患者自体移植的造血干细胞(HSCs)动员。该试验入组30名患者,在完成大约10、20和30名患者后进行数据监测委员会(DMC)审查,评估用BL-8040加G-CSF治疗后的安全性和有效性。BL-8040是一种短合成肽,用于干细胞动员和治疗血液系统恶性肿瘤和实体瘤。

数据显示,仅使用一剂BL-8040,9/11的患者(82%)经过2次血液成分分离可以达到大于或等于6x106 CD34细胞/ kg的主要终点阈值。另外,7/11的患者(64%)经过1次血液成分分离就可以达到大于或等于6x106 CD34细胞/ kg的主要终点阈值。迄今为止的结果显示,使用单一剂量BL-8040结合G-CSF动员HSC不仅安全且可耐受,能有效收集细胞数量,并有望将血液成分分离减少到1次。根据前11位患者的积极数据,DMC建议停止lead-in period,立即转入研究的随机安慰剂对照部分。

3. 激活休眠的视网膜干细胞获成功,有望治疗失明

由美国西奈山伊坎医学院(Icahn School of Medicine at Mount Sinai)的一组研究人员使用一种叫做Müller胶质细胞(MG)的视网膜细胞,帮助失明小鼠通过两个基因转移步骤重新编程MG后恢复了部分视觉功能。该研究近期发表在《Nature》上。在斑马鱼中,MG作为干细胞的来源,是视网膜自我修复系统的一部分:它们可以自我增殖以补充受损的视网膜神经元。然而,在哺乳动物中,MG缺乏自我再生能力。科学家可以激活哺乳动物MG分裂,但会伤害正常组织。

西奈山伊坎医学院眼科学副教授Bo Chen博士是该研究的首席研究员。接下来,Chen博士的团队计划进行行为研究,以确定小鼠是否已恢复执行视觉任务的能力,并将在人类视网膜培养组织上进行测试。这些发现有望开发为再生疗法,用于治疗诸如年龄相关性黄斑变性和视网膜色素变性等疾病,以及其他眼科疾病,如青光眼。

4. Cellect和Cell2in合作,改善干细胞选择和扩增

新型干细胞生产技术公司Cellect Biotechnology与专注于提高细胞质量的韩国Cell2in公司,近日宣布签署合作协议。根据协议,Cellect的技术平台ApoGraft™将与Cell2in的专有识别技术FreSHtracer™结合起来,后者利用荧光染料来表征氧化应激状态,从而监测干细胞质量。“通过这次合作,我们有机会进一步改善干细胞的整体选择和扩增过程,从而以比现行行业标准更低的成本获得更高质量的细胞,”Cellect首席执行官Shai Yarkoni博士表示。

5. GI Partners收购两家公司,加强干细胞储存和生殖服务领导地位

GI Partners宣布已完成两家公司收购:世界上最大的精子和卵子供体库加州Cryobank(CCB),以及世界上最大的干细胞收集和储存公司Cord Blood Registry(CBR)。合并后的公司将以California Cryobank Life Sciences的名义运营,成为干细胞储存和生殖服务市场的领先者。通过并购这两家优秀公司,新公司将为30多个国家的近700,000个家庭提供完整的以家庭为中心的服务,包括脐带血和脐带组织的收集和储存,供体精子和卵子冷冻,以及生育力保存服务。GI Partners是一家位于旧金山的私人投资公司。

参考资料:

[1] AIVITA Biomedical Announces Initiation of First Clinical Site for ROOT OF CANCER Glioblastoma Trial.Retrieved Aug 14, 2018. https://www.biospace.com/article/releases/aivita-biomedical-announces-initiation-of-first-clinical-site-for-root-of-cancer-glioblastoma-trial/?s=89

[2] Activating dormant retinal stem cells to treat blindness. Retrieved Aug 15, 2018. From https://www.fiercebiotech.com/research/activating-dormant-retinal-stem-cells-to-treat-blindness

[3] Cellect and Cell2in Launch Collaboration to Significantly Improve Stem Cell Selection and Expansion.Retrieved Aug 13, 2018. From https://www.biospace.com/article/releases/cellect-and-cell2in-launch-collaboration-to-significantly-improve-stem-cell-selection-and-expansion/?s=89

[4] BioLineRx Announces Positive Results of Lead-in Period for Phase 3 GENESIS Trial in Stem-Cell Mobilization. Retrieved Aug 07, 2018,from https://www.biospace.com/article/releases/biolinerx-announces-positive-results-of-lead-in-period-for-phase-3-genesis-trial-in-stem-cell-mobilization/?s=95

[5] GI Partners Completes Acquisition and Merger of California Cryobank and Cord Blood Registry. Retrieved Aug 06, 2018, From https://www.biospace.com/article/releases/gi-partners-completes-acquisition-and-merger-of-california-cryobank-and-cord-blood-registry/?s=92

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