今日，安进（Amgen）和优时比（UCB）宣布，双方联合开发的Evenity（romosozumab）获得美国FDA的骨、生殖和泌尿外科药物咨询委员会（BAUDAC）的强力支持。基于Evenity在两项关键性3期临床试验中的安全性和疗效表现，19名委员会成员中18位推荐批准该药物用于治疗携带高骨折风险的绝经后骨质疏松症患者。
骨质疏松症是一种由骨骼密度和质量下降引起的疾病。人体的骨头是不断变化的活组织。名为“骨重建”的过程为：破骨细胞溶解骨基质，而成骨细胞则能积累骨基质。对于骨质疏松症患者来说，骨质溶解流失超过了新骨生长的速度，导致骨骼变得多孔脆弱，进而发生骨折的风险大大增加。
据统计，在全球范围内，有三分之一的女性和五分之一的男性面临骨质疏松性骨折的风险。而在美国50岁以上的女性中，骨折发生率为二分之一，而且经历初次骨折后再次骨折发生的可能性会增加两倍。骨质疏松症的治疗和维持，特别是在骨折后的情况下，仍有巨大的进步空间。预计有五分之四的患者在骨折后仍未得到诊断以及治疗。如果没有适当的护理或有效的干预，他们面对着痛苦的乃至致残性的骨折风险。
Evenity是一款单抗药物，可抑制骨硬化蛋白（sclerostin）的活性，从而同时加速骨形成并减少骨吸收。骨硬化蛋白是一种分泌性糖蛋白。体内研究证明，骨硬化蛋白特异性地表达于骨细胞（osteocyte）中，并抑制成骨细胞的骨形成。通过拮抗骨硬化蛋白可以缓解骨质疏松的症状，这为临床治疗骨质疏松等疾病提供了新思路与新方法。一周前它刚刚在日本获得批准上市。
BAUDAC对2项关键临床3期试验的结果进行了审查。FRAME是一项多中心、国际性、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究试验，在7180名绝经后骨质疏松症女性患者中开展。患者随机分配接受Evenity（210 mg）或安慰剂治疗12个月，随后接受为期12个月的denosumab（地诺单抗）治疗。地诺单抗是安进已上市的一款骨质疏松症药物。FRAME试验旨在评估，分别在12个月和24个月时，Evenity对降低新发椎体骨折风险的有效性以及安全性。试验顶线结果表明，与对照组相比，接受治疗12个月后，Evenity能够将新椎体骨折风险降低73%（p<0.001）。接受治疗24个月后，Evenity能够将新椎体骨折风险降低75%（p<0.001）。
ARCH是一项随机、双盲、阿仑膦酸钠（alendronate）对照试验，在4,093名有既往骨折史，骨折风险高，绝经后的骨质疏松症患者中进行。在12个月的Evenity治疗（210 mg）后，再进行至少12个月的阿仑膦酸钠（70 mg）治疗。ARCH试验旨在评估，与单用阿仑膦酸钠治疗相比，Evenity对减少临床骨折（椎体骨折+非椎体骨折）和新的椎体骨折发生率的有效性。试验顶线结果表明，基于Evenity的治疗方案与阿仑膦酸钠单药疗法相比，在治疗24个月之后能够将新椎体骨折风险降低48%（p<0.001）。
“我们非常高兴委员会建议批准Evenity用于治疗携带高骨折风险的绝经后骨质疏松症患者。”安进公司的研发执行副总裁David M. Reese博士说：“由于骨质疏松导致的骨折对患者来说可能带来灾难性的后果。虽然有多种治疗方法，这些妇女可能从这一有潜力同时构建新骨并且延缓已有骨质流失的疗法中获益。我们将致力于与FDA合作，将这款新药带到适用的患者手中。”
原标题：速递 | 18:1强力支持，创新骨质疏松新药有望获批
参考资料：
[1]. Amgen And UCB Receive Positive Vote From FDA Advisory Committee In Favor Of Approval For EVENITY™ (romosozumab). Retrieved Jan，16, 2019, from https://www.prnewswire.com/news-releases/amgen-and-ucb-receive-positive-vote-from-fda-advisory-committee-in-favor-of-approval-for-evenity-romosozumab-300779812.html
[2]. 一度被拒的骨质疏松症新药再度递交上市申请.Retrieved Jan，9, 2019, from https://www.wuximediaglobal.com
[3] Cosman et al., (2016). Romosozumab Treatment in Postmenopausal Women with Osteoporosis, New England Journal of Medicine, DOI:10.1056/NEJMoa1607948
[4] Saag et al., (2017). Romosozumab or Alendronate for Fracture Prevention in Women with Osteoporosis. New England Journal ofMedicine, DOI: 10.1056/NEJMoa1708322