近几年FDA批准新药的数量屡创新高，伴随这种情况而来的是专科药物的定价也越来越高，一些尚未获得批准的新技术疗法的价格更加让人瞠目结舌。据路透社报道，诺华近日透露基因疗法的定价可能会超过100万美元/人。
美国药品价格跟踪网站GoodRx的分析师近日统计列出了美国药房零售价格最高的20款药物。当然，因为是零售口径，这个榜单并不包括一些在医生办公室或医院进行给药管理的高价明星药。
美国药房零售价TOP20药物（美元/月）
从上表可以发现，药房零售价格TOP20的药物在30万~60万美元/年之间，其中一些是由不知名的小型制药公司生产，也有一些是全球TOP级的大型制药公司生产。上榜药物以孤儿药居多，但也有类似用于丙肝这种覆盖数百万患者的药物。Gilead、AbbVie、Shire均有药物上榜。不过这里的价格是零售价，由于很多药企提供了患者援助项目，各自会有相应的报销补偿或者折扣，患者的实际用药负担可能会比标示价格小很多。
NO.1 Actimmune——52321美元/月
Actimmune（干扰素γ-1b） 由Horizon Pharma生产，获批用于治疗骨石化病和慢性肉芽肿的罕见免疫系统疾病。每周注射3次，每月平均注射12次，每支价格是4360美元。
Horizon Pharma提供了患者援助计划，一些没有保险或低收入的患者可以免费注射。
NO.2 Daraprim——45000美元/月
如果你对2015年坏小子Martin Shkreli入狱的新闻有印象，应该就不会对这款药物陌生。正是Martin Shkreli把这款用于治疗艾滋病或器官移植患者弓形虫感染的药物Daraprim（达拉匹林）的价格从13.5美元/片提高到饿了750美元/片，也引发了美国舆论对于药价的巨大争议。
Daraprim每月（60片）的零售定价为45000美元。与其他上榜药物不同，患者服用Daraprim通常不会超过数月。
NO.3 Cinryze——44141美元/月
Cinryze（C1酯酶抑制剂）由Shire生产，是美国首个和目前唯一帮助6岁儿科遗传性血管水中（HAE）患者预防血管性水肿发作的疗法。HAE是一种罕见遗传病，世界范围内的发病率约为1/50000-1/10000。该病会导致身体不同部位水肿（肿胀）反复发作，包括腹部、面部、足部、生殖器、手部和喉咙，这会导致疼痛并使患者变得虚弱。由于存在窒息风险，阻塞气道的HAE发作是潜在危及生命的。
Cinryze每月（16支）定价44140美元/月。Shire制定有OnePath Co-Pay Assistance Program项目，拥有商保的患者，在Cinryze上的花费可低至0美元。
NO.4 Takhzyro——44140美元/月
Takhzyro（lanadelumab-flyo）是Shrie生产的另外一款用于用于预防12岁及以上遗传性血管水肿（HAE）患者发作的药物，是首个用于预防HAE发作的单抗药物，今年8月23日刚刚获得FDA批准，每月注射2支，每支定价22070美元。
NO.5 Chenodal ——42570美元/月
Chenodal用于帮助胆结石患者，由Retrophin公司生产。之所以上榜，就是因为上面提到的Martin Shkreli在2014年担任Retrophin公司CEO期间将Chenodal的价格上调了5倍。
Chenodal目前虽然失去了专利保护，但是一种“封闭式配送系统”阻碍了仿制药厂商开发这种药物。Chenodal每片价格473美元，大多胆结石患者需要每月服用 90片，但有些患者每月需服用多达210片。
NO.6 Myalept——42137美元/月
Myalept（metreleptin）由Aegerion制药公司生产，用于治疗全身性脂肪代谢障碍患者的瘦素缺乏，是一款孤儿药，患者每天自行皮下注射1次，每月需要使用10瓶，每瓶定价4213美元。由于Myalept是治疗这种罕见病的唯一药物，因此没有其他成本更经济的药物可供选择。Aegerion制药公司为拥有商业保险的患者提供了一个共同支付卡，以减轻患者成本。
NO.7 Acthar——38892美元/月
Achthar是从猪脑垂体中提取的激素药物，由Malnkkrdt制药公司生产，2010年获得批准，用于治疗狼疮、类风湿关节炎、多发性硬化症、婴儿痉挛、眼科疾病、银屑病性关节炎等多种疾病。患者通常每月使用一瓶，售价为38892美元。Achthar上榜也是多次上调价格的缘故，2001年Acthar由赛诺菲生产时一瓶的售价大约是40美元。但是2017年更换了新的生产商之后，一瓶Acthar售价飙升到了38892美元。
NO.8 Juxtapid——36992美元/月
Juxtapid（lomitapide）由Aegerion制药公司生产，用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症。患者通常每月服用28粒胶囊，每粒价格1312美元。
NO.9 Tegsedi——34600美元/月
Tegsedi（inotersen）是人转甲状腺素蛋白（TTR）蛋白质合成的反义寡核苷酸（ASO）抑制剂，用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）成人患者，治疗其第1阶段或第2阶段多发性神经病变。10月5日获得FDA批准，患者需要接受适当的给药技术培训，通常每月使用4瓶，每瓶价格为8650美元。
NO.10 Firazyr——32468美元/月
Firazyr是Shire生产的另一款遗传性血管水肿药物，不过不像Cinryze预防性用于HAE发作前，而是用于HAE发作后。由于HAE患者平均每月会发作2-4次，大多数患者使用Firazyr的每月治疗成本（一盒3支预充式注射器）为32468美元。
NO.11 Ravicti——32004美元/月
Ravicti是Horizon公司生产的第二款高价药物，用于治疗尿素循环障碍，这是一种导致血液中高氨含量的基因疾病。如果不及时治疗，尿素循环障碍可导致昏迷甚至死亡。该药可用于2个月大的儿童，典型患者每个月使用7瓶，每瓶定价4572美元。同Actimmune一样，Ravicti也可通过患者援助项目免费获得。
NO.12 Harvoni——31500美元/月
Harvoni是吉利德开发的首个每日1次口服复方丙肝药物。作为治愈性疗法，口服丙肝药物在美国的价格都比较高，Harvoni也不例外，每片定价1125美元，患者服药12周为一疗程，每月服用28片需要花费31500美元。
NO.13 Cuprimine——31426美元/月
Cuprimine（盐酸青霉胺）算是榜单中最老的药物了，由Valeant公司生产，用于治疗Wilson病引起的铜累积。患者每次饭后服一粒，一粒价格为261.89美元。Cuprimine的价格一直是一个热点话题，甚至在美国国会上引发了辩论。
NO.14 Sovaldi——28000美元/月
Sovaldi 由吉利德生产，是全球首个口服治愈丙肝的药物。定价1000美元/片，患者服药12周为一个疗程，每月费用28000美元。
NO.15 Viekir Pak——27773美元/月
Viekira Pak由艾伯维生产，于2015年批准治疗1型丙肝。Viekir Pak是一种二合一鸡尾酒疗法，患者需要每天服用2片含有ombitasvir、paritap和ritonavir成分的药片，另外服用1片含dasabuvir的药片。由于每日1片的口服全基因型丙肝药物已经上市，Viekira Pak已不再是丙肝的一线治疗选择。
NO.16 Viekira XR ——27773美元/月
Viekira XR是Viekira Pak的缓释剂型，用于治疗1型丙肝患者，同样含有4种药物成分，但是患者每天只需服用1个药片。
NO.17 Orfadin——27247美元/月
Orfadin（nitisinone）用于治疗1型遗传性酪氨酸血症。遗传性酪氨酸血症是一种罕见的遗传性疾病，可防止身体分解酪氨酸，导致发育不良、黄疸、肝肾衰竭，1型是最严重的酪氨酸血症类型，症状一般开始于出生的前几个月。Orfadin的治疗剂量因患者而异，但大多数患者通常需要每月服用30粒20mg的胶囊，每粒定价908美元。
NO.18 Zavesca——26820美元/月
Zavesca（miglustat）用于治疗1型戈谢氏病。）戈谢病是“较常见”的溶酶体贮积病，会引起肝、肾和骨髓的脂肪蓄积。患者通常每月服用90粒胶囊，定价治疗成本26820美元。
NO.19 Tibsovo——26115美元/月
Tibsovo（ivosidenib）是一种异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）酶的抑制剂，用于治疗急性髓性白血病，今年7月获得FDA批准上市。在获得FDA批准之前，基石药业还引进了ivosidenib的中国开发权益。Tibsovo一个月的治疗费用是26115美元。
NO. 20 Remodulin——25466美元/月
Remodulin（曲前列环素）由United Therapeutics生产，用于治疗肺动脉高压。患者通常需要每月注射2瓶，每瓶定价12733美元。United Therapeutics推出有患者援助项目，低收入患者可以以折扣价获得Remodulin。
来源：GoodRx：The 20 Most Expensive Drugs in the U.S.A.
作者：Tori Marsh, Jeroen van Meijgaard