英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予saracatinib治疗特发性肺纤维化（IPF）的孤儿药资格。
孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病药物的制药公司将获得相关激励措施，包括各种临床开发激励措施，如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。
saracatinib由阿斯利康发现，该药是一种SCR激酶抑制剂，该激酶调节包括细胞生长和细胞分化在内的广泛的细胞功能。之前，阿斯利康一直在评估saracatinib用于肿瘤学领域，该药治疗IPF的II期临床尚未启动。
IPF是一种罕见的肺部疾病，会造成致命的、不可逆转的、渐进性的肺部疤痕（纤维化），导致呼吸困难，同时导致心脏、肌肉和关键器官无法获得足够的氧气来正常工作。IPF病情进展可快可慢，但最终都会导致废止变硬，停止工作。据估计，在美国大约有10万例IPF患者。IPF是一种比癌症更可怕的疾病，其病因不明，也无法治愈。IPF会不可避免地导致呼吸急促并破坏健康肺组织。确诊后，有大约一半的患者生存时间只有3年，5年生存率大约为20%-30%。IPF通常发生在45岁以上人群中，男性患者多于女性。
阿斯利康生物制药研发执行副总裁Mene Pangalos表示，“IPF对患者的生活有重大影响，急需新的治疗方法。IPF是我们呼吸研究策略的一个新补充，我们现在非常感兴趣的是，saracatinib在治疗这种难治性疾病方面是否是一种有效的方法。”
原文出处：US FDA grants saracatinib Orphan Drug Designation for idiopathic pulmonary fibrosis
原标题：罕见病新药！阿斯利康SRC抑制剂saracatinib获美国FDA孤儿药资格，治疗特发性肺纤维化(IPF)