今日，再生元（Regeneron Pharmaceuticals）公司宣布，美国FDA批准该公司的Eylea（aflibercept）用于治疗所有阶段的糖尿病性视网膜病变（diabetic retinopathy, DR），降低患者的失明风险。
DR是一种糖尿病患者中常见的并发症，它是由于视网膜的血管损伤造成的。据估计，世界上有800万DR患者。这一疾病的初期为非增殖性糖尿病视网膜病变（NPDR），它通常没有明显症状，然而随着时间的推移，NPDR会进展为增殖性糖尿病视网膜病变（PDR）。这时，血管会在视网膜表面异常生长并且长入玻璃体腔，可能导致视力严重丧失。
Eylea是一款血管内皮生长因子（VEGF）抑制剂。它通过抑制VEGF-A和胎盘生长因子（PLGF）介导的信号通路来抑制血管增生，并且降低血管渗透性。此前，Eylea已经获得FDA批准治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD），糖尿病黄斑水肿（DME）等眼科疾病。
这一批准是基于Eylea在名为PANORAMA的3期临床试验中的表现。在这项试验中，402名中重度NPDR患者接受了玻璃体内Eylea注射或假注射的治疗。这些患者还未出现DME。患者被分为三组，分别每个8周或16周接受一次Eylea注射，或者假注射。
试验结果表明，Eylea达到了试验的主要终点：在接受治疗1年之后，Eylea治疗组患者视网膜病变改善的比例显著高于对照组。使用DRSS量表进行评估，接受Eylea治疗的两组患者DRSS评分改善两级的比例分别为65%（每16周接受一次注射）和80%（每8周接受一次注射）。对照组这一数值为15%。
同时，Eylea将患者疾病进展为PDR或前段新生血管（anterior segment neovascularization, ASNV）的风险分别降低了85%（每16周接受一次注射）和88%（每8周接受一次注射）。
“上百万患者因为DR的进展而失明，”PANORAMA试验的研究人员之一David Brown博士说：”Eylea预防DR恶化的效果为尽早治疗这一疾病提供了令人信服的理由。特别是只需每16周接受一次注射就可以显著降低疾病恶化风险。”
参考资料：
[1] FDA Approves EYLEA® (aflibercept) Injection for Diabetic Retinopathy. Retrieved May 13, 2019, from https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-eylea-aflibercept-injection-for-diabetic-retinopathy-300849057.html
[2] Eylea. Retrieved May 13, 2019, from https://hcp.eylea.us/