近日，福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）与Exonics Therapeutics（以下简称Exonics）签订了最终收购协议。这笔交易预计将于2019年第三季度完成。
根据协议，福泰将以10亿美元的价格收购Exonics。其中，Exonics的控股者将获得2.45亿美元的预付款，并有机会在实现里程碑后获得潜在付款。
这笔收购的目的是加强福泰制药的基因编辑能力，以开发治疗杜氏肌营养不良症（DMD）和1型强直性肌营养不良症（DM1）的基因编辑疗法。
Exonics成立于2017年，是一家位于美国马萨诸塞州波士顿的生物技术公司，致力于为DMD和其他严重的遗传性神经肌肉疾病患者开发基因编辑疗法。Eric Olson博士是Exonics的科学创始人，也是SingleCut CRISPR技术的发明者。
Exonics正在开发先进的SingleCut CRISPR基因编辑疗法，用于修复基因突变。目前，该公司已经使用 SingleCut CRISPR 在多个小型和大型动物DMD临床前模型中对肌营养不良蛋白进行了基因修复，并取得了良好的效果。
福泰成立于1989年，总部位于美国马萨诸塞州波士顿，是一家制药公司，致力于为严重疾病患者开发药物。该公司关注的重点包括囊肿纤维化、癌症、传染性疾病、肠道炎症、神经障碍疾病等。
为了进一步扩大基因编辑能力，福泰还宣布与CRISPR Therapeutics签订合作协议，以发现和开发用于DMD和DM1的基因编辑疗法。CRISPR Therapeutics正在使用其专有的CRISPR / Cas9基因编辑平台开发药物。
相关实验已经证明，使用腺相关病毒（AAV）来提供基于CRISPR / Cas9技术的有效载荷，可以识别和纠正外显子突变，阻止肌营养不良蛋白的产生，从而达到治疗DMD和DM1的目的。
注：原文有删减