近日，诺华（Novartis）宣布，FDA接受了其在研新药crizanlizumab（SEG101）的上市申请，并授予了其优先审评资格。Crizanlizumab是一款人源化抗P选择素单克隆抗体，用于预防镰状细胞贫血症（SCD）患者的血管阻塞危机（vaso-occlusive crisis，VOC）。该申请有望在6个月之内得到批复。这款新药是诺华认为可能成为重磅药物的新药之一。
作为一种遗传性血液疾病，SCD的病因是由于编码血红蛋白（Hb）β亚基的基因发生突变。在脱氧状态下，异常状态的Hb常发生聚合，促使血红细胞（RBC）不仅形态变形呈镰刀状，其细胞结构也变得僵硬。镰刀状的RBC会阻塞毛细血管和小血管，不仅会导致器官的缺血性损伤，还会引发疼痛。疼痛往往突然开始，可影响身体任何部位，并可持续数小时乃至数天。VOC是SCD患者最常见的急诊和住院原因之一，造成SCD患者生活质量的下降和死亡风险的增加。到目前为止，针对VOC的疗法非常有限。因此，SCD患者们急需一款有效疗法来帮助他们预防VOC带来的折磨。
造成VOC的主要因素之一是P选择素。P选择素是一种在血管内皮细胞和血小板上发现的粘接分子，有助于细胞间的相互作用（包括内皮细胞，血小板，RBC，镰状RBC，和白细胞），从而造成多细胞粘连和聚集，进而阻塞血管。通过结合P选择素，crizanlizumab可预防VOC的发生。此前，crizanlizumab曾获得FDA颁发的突破性疗法认定。
Crizanlizumab的上市申请是基于2期临床试验SUSTAIN的积极结果。试验结果显示，与安慰剂组对比，crizanlizumab不仅将患者每年需要接受医疗就诊的VOC事件的中位发生率降低了45.3%（1.63比2.98，P=0.010）（与SCD患者的基因型和是否服用羟基脲无关）；还显著提高了在治疗过程中未发生任何VOC的患者比例（35.8%比16.9%，P=0.010）；以及显著延缓了第一起VOC事件的发生（4.07个月比1.38个月，P<0.001）。
诺华全球药物开发负责人兼首席医学官John Tsai博士说：“本次优先审评资格的授予反映了crizanlizumab为SCD患者预防VOC疼痛危机的深远潜力。诺华期待着其获批后，能改善SCD患者的日常生活。”
参考资料：
[1]. FDA accepts file and accelerates review of Novartis sickle cell disease medicine crizanlizumab (SEG101). Retrieved July, 15, 2019, from https://www.novartis.com/news/media-releases/fda-accepts-file-and-accelerates-review-novartis-sickle-cell-disease-medicine-crizanlizumab-seg101
原标题：速递 | 获FDA优先审评资格，诺华血液病重磅疗法有望明年上市