药物：VX-809/VX-661
适应证：囊性纤维化
开发者：Vertex
2012年1月20日，Vertex公司的Kalydeco（Ivacaftor）已获得FDA批准，用于治疗囊性纤维化跨膜转导调节器（CFTR）基因发生了G551D突变的、年龄≥6岁的罕见囊性纤维化患者，但此适应证只覆盖约4%的该病患者人群，年销售额仅为30万美元。目前，该公司正在开发的VX-809，将会与Kalydeco一起覆盖更为广泛的患者群。
今年年初，Vertex启动了一项VX-809后期阶段的研究计划，将在200个地方招募1000名12岁及以上CFTR基因中F508del突变的患者（此类型基因突变患者占全球7万名囊性纤维化患者的一半左右）。VX-809提交给FDA的对6~11岁儿童的安全性和药代动力学研究数据也正在被欧洲监管机构讨论。
Vertex是囊性纤维化基金会的长期合作者，Kalydeco/VX-809复方制剂是第一个获得FDA“突破性疗法”认定的药物。
分析师预测，VX-809/VX-6614与Kalydeco在销售高峰时将会达到40亿~60亿美元/年。
药物：MK-3475
适应证：癌症
开发者：默沙东
近年来，默沙东的新药研发屡屡受挫，该公司希望其PD-1免疫治疗药物MK-3475的研发能扭转困局。在今年ASCO会议上，MK-3475治疗135例晚期黑色素瘤患者的中期数据表明，其中位客观应答率为38%。其中高剂量组（10mg/kg，Q2W）的客观应答率为52%，完全应答率为10%，反应持续时间从28天~8个月不等。该药也已获得FDA“突破性疗法”认定。该药的中期阶段研究数据可以作为申请提前上市的潜在基础。MK-3475治疗黑色素瘤和非小细胞肺癌的研究已进入Ⅱ/Ⅲ期。
分析师预测，MK-3475治疗黑色素瘤适应证的销售高峰可达到5亿美元/年。伯恩斯坦估计到2020年将会达到30亿美元/年。
药物：Alirocumab
适应证：降低低密度脂蛋白
开发者：赛诺菲和Regeneron公司
Regeneron公司和赛诺菲合作开发Alirocumab的目的是降低低密度脂蛋白（LDL）水平，11项相关Ⅲ期临床试验于去年启动。在中期研究中，Alirocumab可使LDL降低68%。其中该药高剂量可使93.8%的患者低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）降低到100mg/dL，而安慰剂组仅为13.3%。
Alirocumab是一种名为PCSK9抑制剂的生物技术类药物。PCSK9抑制剂是一类可自我注射的人造抗体，靶点为一种被称为PCSK9的蛋白，这种蛋白会增加低密度脂蛋白胆固醇的生成率，而低密度脂蛋白胆固醇可以阻塞血管，是心脏病的罪魁祸首。
分析师预测，Alirocumab在销售高峰时将会超过30亿美元/年。
药物：ABT-450/R+ABT-267+ABT-333
适应证：丙型肝炎
开发者：雅培生命
FDA已给予ABT-450/R(蛋白酶抑制剂)+ABT-267(NS5A抑制剂)+ABT-333(非核苷聚合酶抑制剂)“突破性疗法”认定。该药治疗HCV基因1型患者的中期研究结果显示，99%的初治患者治疗12周后发生持续的治疗反应，既往对传统治疗无应答的患者用该药治疗后12周的持续病毒学应答率(SVR12)达到93%，这为该药的Ⅲ期临床试验奠定了良好基础。
不过，应当指出，FDA对丙型肝炎治疗的安全性要求非常高，该药要想取得成功还有很长的路要走。
分析师预测，ABT-450/R+ABT-267+ABT-333在销售高峰时约可达到30亿美元/年。
药物：Obinutuzumab
适应证：癌症
开发者：罗氏和Biogen Idec公司
最近，罗氏和Biogen Idec公司公布了其合作开发的实验性单抗药物Obinutuzumab(GA101)治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)的Ⅲ期研究数据。在既定的中期分析中，该项研究达到了主要终点：在既往未经治疗的慢性淋巴细胞白血病患者中，与美罗华(Rituxan) 联合化疗药物苯丁酸氮芥(chlorambucil)相比，Obinutuzumab联合苯丁酸氮芥可显著延长患者的疾病无进展生存期(PFS)。试验的最终数据将在今年12月公布。
Obinutuzurnab是首个进入临床研究阶段的糖化的人源化抗CD20单克隆抗体。分析师预测，Obinutuzumab在销售高峰时将会达到10亿~25亿美元/年。
药物：Dulaglutide
适应证：糖尿病
开发者：礼来
最近，礼来每周一次治疗糖尿病的胰高血糖素样肽-1(GLP-1)药物Dulaglutide取得了令人印象深刻的研究数据：在Ⅲ期AWARD项目已完成的3项临床试验中达到了主要疗效终点，证明了其相对于其他3种广泛使用的糖尿病药物西他列汀、利拉鲁肽和甘精胰岛素的优越性。
然而，要想在GLP-1领域占得一席之地并非易事，该领域的竞争者也不少，而且FDA对糖尿病新药非常高的安全标准也是一大挑战。
伯恩斯坦的分析师预计，到2020年，Dulaglutide销售将会达到17亿美元/年。其他行业分析师考虑到该领域竞争激烈，预测其销售高峰时可能仅达到5亿~9亿美元/年。
