时间已是2017年年底。日前，一条重磅新闻引爆了生物技术领域——总部位于南旧金山的Denali Therapeutics宣布正式登陆纳斯达克，并在IPO中募集到了2.5亿美元。这是2017年至今生物技术领域规模最大的IPO，也让这家公司的总估值达到了17亿美元。
广受关注的Denali是一家专注于神经退行性疾病的生物技术新锐。在全球，神经退行性疾病给社会带来了巨大医疗挑战。以阿兹海默病为例，它每年不但造成了巨大的医疗负担，更让一段段重要记忆从患者脑中流逝，给患者及家庭带来了极大的影响。糟糕的是，这一疾病目前无药可根治，近年来的一系列临床开发也均以失败告终。
Denali则计划向神经退行性疾病勇敢发起冲击。在Denali看来，目前正是解决这一难题的大好时机——随着科学的不断进步，我们对神经退行性疾病的生物学机理有了更深的了解。这让我们有了前所未有的机遇去解决阿兹海默病、帕金森病、ALS（肌萎缩性侧索硬化症）、以及其他神经退行性疾病带来的难题。
“1997年，人们发现了α-Synuclein突变可能会导致帕金森病。1993年，人们发现SOD1基因失活突变可能会导致ALS。自2008年后，这一数字激增——和阿兹海默病、帕金森病与ALS相关的遗传因素，从2-4个，已经增加到了30-40个，”Denali的首席执行官Ryan Watts博士在今年的药明康德全球论坛上说道：“现在我们掌握了许多遗传靶点和信号通道，同时还有许多技术工具的进步。”
这一切进展让Denali的科学家们摩拳擦掌，跃跃欲试。据了解，Denali将针对RIP1、ApoE和LRRK2等靶点，寻找神经退行性疾病的全新疗法。Watts博士介绍说，Denali约一半的员工最初从肿瘤部门起步。他们理解遗传学在疾病中的作用，也能将极为严谨的科学、以及对生物学机制的深刻了解带到神经退行性疾病的研究中。
目前，Denali选择了四条研发方向，它们都与神经退行性疾病的触发相关。这些方向是：导致神经退化性疾病的基因（degenogenes）、溶酶体功能（lysosomal function）、神经胶质细胞（glial biology）、以及细胞稳态（cellular homeostasis）。
在管线建立上，Denali则专注遗传通路、脑部递送、以及生物标志物驱动的开发。
Denali公司的名字来源于北美最高峰。我们祝愿Denali的科学家们也能勇攀神经退行性疾病的高峰，为患者带来新药。
参考资料：
[1] Denali Therapeutics Announces Pricing of Initial Public Offering
[2] Denali IPO hits a 2017 record $1.7B market valuation, raising $250M for neurodegeneration R&D
[3] Denali Therapeutics公司官网