编者按：对于医药公司来说，尤其是初创型生物技术研发公司，一个药物的开发是否达到关键里程碑，往往决定着整个公司的未来。最近三家生物技术公司的在研新药有望在迎来关键里程碑，其中包括FDA对难治性全身型重症肌无力药物的上市决定，也包括一款杜氏肌营养不良新药的1/2期临床数据揭晓。这几款新药的临床研发进展让我们先睹为快。
新药名称：SOLIRIS® (ECULIZUMAB)
针对疾病：抗乙酰胆碱受体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）
研发公司：Alexion Pharmaceuticals
临床进展：欧盟获批
关键日期：10月23日，FDA决议
新药简介
Soliris是Alexion研发并上市的首个终端补体抑制剂。Soliris通过抑制终端补体来抑制免疫系统的失控性激活。作为孤儿药物用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）等罕见病。
尽管在难治性gMG的3期临床研究中未能达到患者自我评估标准的主要改善终点，但是，研究中的其他数据提示了潜在的疗效，因此Alexion仍然向FDA提出了申请。Soliris针对难治性gMG的应用最近在欧洲获批，让我们拭目以待10月的FDA审批结果。
新药名称：Lenti-DTM
针对疾病：脑性肾上腺脑白质营养不良（CALD）
研发公司：bluebird bio
临床进展：2/3期临床
关键日期：10月5日，儿童神经疾病学会年会公布新数据
新药简介
脑性肾上腺脑白质营养不良（CALD）是一种脂质代谢障碍症，呈X染色体连锁隐性遗传。Lenti-D是一款基因修饰干细胞疗法。该疗法将患者自己的干细胞在体外进行基因修饰，引入含有ABCD1基因的功能性拷贝，再移植回患者体内。 该基因的引入可产生功能性肾上腺脑白质营养不良蛋白（ALDP），这是极长链脂肪酸（VLCFAs）分解的关键蛋白质。中枢神经系统中VLCFAs的积累导致CALD。该疗法目前针对17岁及以下的男孩。
今年6月，该公司公布的2/3期临床研究Starbeam结果显示，已完成Lenti-D治疗后两年随访的17名患者中有15名没有主要功能障碍。在即将在10月5日召开的儿童神经疾病学会（Child Neurology Society）年会上，bluebird bio将公布此项研究的进一步数据。
新药名称：Golodirsen （SRP-4053）
针对疾病：杜氏肌营养不良（DMD）
研发公司：Sarepta Therapeutics
临床进展：1/2期临床
关键日期：10月初，世界肌肉学会年会公布新数据
新药简介
一年前，Sarepta的第一个治疗DMD的新药Eteplirsen(Exondys 51)获FDA批准。目前，他们致力于开展其它的基于外显子跳跃技术的疗法。其中Golodirsen是一个后起之秀。这两种疗法都采用了一种新颖的磷酰二胺吗啉代寡核苷酸和外显子跳跃技术，目的是修复mRNA的阅读框来部分纠正遗传缺陷。Golodirsen略过的是第53个外显子，大约8%的DMD症患者可能适合针对略过第53个外显子的治疗方案。此前获批的Eteplirsen适合针对约13%的在第51个外显子突变的DMD患者。
该公司计划在10月初举行的世界肌肉学会（World Muscle Society）会议上，就其新一代药物golodirsen的DMD患者的1期/2期试验报告更多数据。