基因疗法在医学研究领域有着非常大的潜力，如果我们能够安全地改变自身的DNA，或许就能消除祖先遗传给我们的疾病。近日，一项刊登在国际杂志Science Advances上的研究报告中，来自特拉华大学的科学家们通过对微粒子进行工程化改造，使其能够运输基因调节物质进入造血干祖细胞（hematopoietic stem and progenitor cells），最终在基因疗法领域取得了新的研究突破。
造血干祖细胞位于骨髓中，其能指挥血细胞的形成，文章中，研究人员描述了如何利用巨核细胞微粒来运输质粒DNA和小型RNAs进入到造血干细胞中，这种巨核细胞微粒能在血液中天然循环。研究人员所开发的新技术能用于治疗影响成千上万美国人的遗传性血液障碍，比如镰状细胞性贫血和地中海贫血，前者是一种影响红细胞形状的疾病，而后者则是一种干扰血红蛋白产生的疾病。
此外，研究人员所开发的技术还能帮助患者进行个体化的医学治疗，因为这些微粒能够针对不同个体开发产生并进行冷冻保存；研究者Papoutsakis说道，目前很多研究人员都尝试运输DNA或药物来靶向作用造血干细胞，造血干细胞是一种最佳的细胞，因为其能产生所有的血细胞。如果能够有效改变这些细胞，那么研究人员就有望攻克影响很多人健康的遗传缺陷性疾病。
研究者表示，此前研究人员开发了一些方法，在病毒的帮助下靶向作用这些干细胞运输特殊的遗传物质，而这些方法常常会给患者带来一些副作用，这项研究中，研究人员开发的新技术能利用在血液中循环的微粒（巨核细胞微粒）来发挥作用。研究者表示，他们能给这些微粒装载基因调节物质，同时这些微粒也能够借助其特性浸润到靶向性干细胞发挥作用。
原始出处：
Chen-Yuan Kao，Eleftherios T. Papoutsakis. Engineering human megakaryocytic microparticles for targeted delivery of nucleic acids to hematopoietic stem and progenitor cells, Science Advances (2018). DOI: 10.1126/sciadv.aau6762