一项用于纤维瘤或侵袭性纤维瘤病（DT / DF）治疗研究的临床3期随机试验表明，相较安慰剂，治疗药物甲苯磺酸索拉非尼（多吉美）可以延长这些疾病患者的无进展生存期。无进展生存期是指患者在出现疾病恶化前的生存时间。基于这些中期结果，监督试验的数据和安全监测委员会建议公布此项研究的主要结果。
这项试验由国家癌症研究所(NCI)资助，该研究所是美国国家卫生研究院（NIH）的一部分。试验由肿瘤临床试验联盟的研究人员设计和指导；拜耳公司负责临床研究用药的支持与供给工作。
临床研究首席调查员和研究主任、纽约市斯隆·凯特林癌症纪念中心的肉瘤医学肿瘤学家的Mrinal M. Gounder博士表示：“索拉非尼是治疗这种罕见癌症的一种新方法。这项临床3期试验极具希望的结果代表了纤维瘤患者的治疗模式正在转变。”
DT/DF是一种罕见的肉瘤，估计每年在美国大约有1000人患上该类肉瘤疾病，他们中的很多人还很年轻。肉瘤通常发生在四肢或腹部，偶尔还会伴有家族性腺瘤性息肉病或加德纳综合征。DT/DF具有局部侵袭性，可导致疼痛和活动能力下降，并可侵犯人的重要器官或结构，导致肠梗阻和其他严重并发症。
NCI癌症治疗与诊断部门临床主任Jeff Abrams博士表示：“目前，这种罕见的疾病还没有标准的治疗方法，用于这种疾病的治疗手段有手术、放疗和化疗，但效果通常是有限的。但是这项试验的中期结果是有希望的，可能会给患者带来一种新的治疗方法。”
索拉非尼是一种口服靶向治疗药物，可干扰癌细胞的生长和肿瘤生长所需的新血管生成。经美国FDA批准，该药物可用于治疗晚期肾癌、肝癌和甲状腺癌患者。选择索拉非尼进行这次临床研究是因为在早期的回顾性研究中，索拉非尼治疗的患者，纤维瘤出现了缩小，同时疼痛和其他症状减轻。
这项名为A091105的临床3期试验，于2014-2016年间共招募了87名DT/DF患者。入组病人必须患有无法通过手术切除、生长中或导致症状并符合特定标准的疾病。患者被随机分配到两个治疗组中的一个：一组服用索拉非尼(400毫克/天)，另一组服用安慰剂。两组患者会持续治疗，直到肿瘤生长或治疗后出现不良反应为止。在研究中肿瘤进展的病人会被告知他们的治疗分配情况，而那些正接受安慰剂的患者则被允许接受索拉非尼治疗。
研究的主要终点为无进展生存期。该试验的目标是将安慰剂6个月的无进展生存期改善为索拉非尼的15个月。根据对前75名患者的中期分析，观察到的无进展生存期改善已超过了试验设计的目标。接受索拉非尼治疗的患者比服用安慰剂的患者更容易发生药物相关不良事件。但一般不严重，副作用包括疲劳、皮疹、胃肠道并发症、感染以及高血压。
这项研究的全部细节将在即将召开的科学会议和同行评审的出版物上公布。
Abrams博士称：“如果没有一个庞大的全国性的研究人员网络以及NCI支持的招募罕见癌症患者的NCTN（国家临床试验网络）项目，这个试验是不可能完成的。”
根据数据和安全监测委员会的建议，治疗分配已向研究中仍在接受治疗的病人及其医生披露。在试验中接受索拉非尼的患者可以继续治疗，而那些接受安慰剂的患者在与医生讨论治疗方案后，如果有必要，可以接受索拉非尼治疗。（新浪医药编译/David）
文章参考来源：NIH-funded study shows sorafenib improves progression-free survival for patients with rare sarcomas