Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布已向美国FDA提交了实验性药物ALXN1210治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的生物制品许可申请（BLA），同时还递交了一张罕见病优先审评券（PRV），来加速该BLA的审查周期，从标准的12个月审查时间缩短至8个月。
PRV是美国FDA为鼓励制药企业开发针对某些热带疾病及罕见儿科疾病药物所推行的一种福利制度。凡是按照疾病清单成功开发出相关药物的制药商均可获得一张PRV。这张PRV可由药企自己使用，也可转手卖给其他制药公司，用于不符合优先审评的任何一款药物申请优先审评，可将药品审查周期缩短4个月。
截至目前，FDA总共发放了19张PRV，Alexion就独独握有两张，这两张PRV均为2015年成功开发另外两款孤儿药Strensiq和Kanuma获得，前者治疗磷酸酯酶缺乏症，后者治疗溶酶体酸性脂肪酶缺乏症。目前还不清楚Alexion此次使用的是哪张PRV。不过，在最近的一次市场交易中，一张PRV的交易价仍高达1.1亿美元。此次向FDA递上PRV，Alexion对新产品ALXN1210利润的信心可见一斑。
ALXN1210是一种长效C5补体抑制剂，能抑制人体免疫系统补体级联反应中的C5蛋白。该药被定位为Alexion公司重磅药物Soliris（eculizumab）的升级版，后者于2007年首次获准上市，已获批治疗3种罕见病，分别为PNH、非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)、抗乙酰胆碱受体抗体阳性全身型重症肌无力（gMG）。此外，Soliris治疗脊髓炎-视神经频谱障碍（NMOSD）也已处于III期临床。
目前，Alexion严重依赖Soliris，该公司大约90%的销售额来自该产品。Soliris是全球最昂贵的药品之一，定价高达50万美元/年，自上市以来，Soliris已累积为Alexion公司带来了超过150亿美元的销售额，该药也是全球最畅销的孤儿药之一，2017年全球销售额高达28.43亿美元，位居《2018年最畅销孤儿药TOP10》榜单第4位。
除了美国市场之外，Alexion公司也准备在今年下半年向欧盟和日本提交ALXN1210的上市申请文件，在美国和欧盟，ALXN1210均被授予了治疗PNH的孤儿药资格。此次美国BLA的提交，是基于两个关键性III期临床研究的数据：（1）在补体抑制剂初治（naive）PNH患者中开展的III期研究结果显示，每8周输注一次ALXN1210与每2周输注一次Soliris相比在主要终点和关键次要终点方面均达到了非劣效性；（2）在既往接受Soliris治疗病情稳定的PNH患者中开展的III期研究结果显示，PNH患者可以安全有效地从每2周输注一次Soliris转向每8周输注一次ALEX1210治疗。
医疗保健投资机构Leerink分析师Geoffrey Porges认为，基于强劲的临床数据和差异化特征，ALXN1210获得FDA批准是预料之中的事，该药上市后将占据PNH市场绝大部分份额，包括PNH初治患者以及由Soliris转向ALXN1210治疗的经治PNH患者。Geoffrey Porges还预测，ALXN1210和Soliris在2022年的合计销售额将达到52亿美元，之后将呈较低的个位数增长，在2025年达到56亿美元。
Alexion自然也很清楚这些药物的价值，去年8月，该公司获得了有关Soliris的3项新专利，将该产品在美国的市场独占期成功延长至2027年，若ALXN1210获批上市，有望将美国市场独占期进一步延长至2035年。（新浪医药编译/newborn）
文章参考来源：
1、How badly does Alexion want its Soliris follow-on? Enough to use a rare fast pass
2、Alexion Submits Application for Priority Review and Approval of ALXN1210 as a Treatment for Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) in the U.S.