今日，默沙东公司 (MSD) 宣布美国FDA接受了该公司为Keytruda (pembrolizumab) 递交的补充生物制剂许可申请 (sBLA) 并且授予其优先审评资格。在这项申请中，默沙东公司的抗PD-1疗法将用于治疗已经接受过其它疗法治疗的晚期肝细胞癌 (hepatocellular carcinoma, HCC) 患者。FDA预计在今年11月9日之前完成审批。
HCC是成年人中最常见的肝癌。它在被诊断出来时通常已经进入晚期，因此是实体瘤中致死率最高的肿瘤类型之一，患者的5年存活率不到15％。
默沙东的Keytruda属于一类称为免疫检查点抑制剂的肿瘤免疫疗法。它是一种人源化的PD-1单克隆抗体，通过阻断PD-1与它的配体PD-L1和PD-L2之间的结合，从而激活T淋巴细胞，利用人体自身的免疫系统达到消灭肿瘤的目的。Keytruda已经被FDA批准用于治疗多种癌症，其中包括黑色素瘤、肺癌、头颈癌、经典型霍奇金淋巴瘤等等。
这项sBLA是基于默沙东公司进行的名为KEYNOTE-224的非随机，开放标签，多中心临床2期试验的结果。在这项临床试验中，104名HCC患者接受了Keytruda的治疗，这些患者曾经接受过sorafenib的治疗，但是他们无法耐受sorafenib疗法或者在接受治疗后肿瘤继续恶化。
试验结果表明，Keytruda在这些患者中达到的客观缓解率为17％，1％的患者达到完全缓解，16％的患者达到部分缓解。另外有44％的患者病情稳定，34％的患者病情继续恶化。
“HCC是最常见的肝癌种类，患者仍然急需新的治疗方法，”默沙东的临床研究副总裁Scot Ebbinghaus博士说：“申请中包含的数据明确表明pembrolizumab治疗HCC的临床项目值得进一步推进。我们很高兴有机会可以和FDA一起合作，将这款疗法带给那些与这种难于治疗的肿瘤作斗争的患者。”
除了KEYNOTE-224临床2期试验以外，默沙东还正在进行两项关键性临床3期试验，检验Keytruda治疗HCC的效果。KEYNOTE-240和KEYNOTE-394临床3期试验将检验Keytruda作为单独的二线疗法治疗晚期HCC的效果。同时默沙东公司还在进行其它临床试验，检验Keytruda与其它药物 (例如lenvatinib) 组合治疗HCC的疗效。
我们期待这款重磅免疫疗法能尽快来到肝癌患者身边，为他们带来新的治疗选择。
参考资料：
[1] FDA Grants Priority Review to Merck’s Supplemental Biologics License Application for KEYTRUDA® (pembrolizumab) for the Treatment of Patients with Advanced Hepatocellular Carcinoma
[2] Pembrolizumab in patients with advanced hepatocellular carcinoma previously treated with sorafenib (KEYNOTE-224): a non-randomised, open-label phase 2 trial