英国制药公司Shire是罕见疾病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，推荐批准Veyvondi（vonicog alfa，重组血管性血友病因子[rVWF]），用于18岁及以上血管性血友病（VWD）成人患者，在单用去氨加压素（DDAVP）治疗大出血无效或不适用时，用于治疗出血事件以及治疗/预防外科出血。
如果获批，Veyvondi将成为欧洲首个也是唯一一个治疗VWD的rVWF药物，专门解决VWF的原发性缺陷或功能障碍，同时使身体恢复或维持足够的因子VIII（FVIII）血浆水平。
在美国，vonicog alfa的品牌名为Vonvendi，该药已于2015年12月获批用于VWD成人患者按需治疗及出血事件控制；今年4月，Vonvendi再获FDA批准用于VWD成人患者的围手术期管理。截至目前，Vonvendi仍是美国市场获FDA批准的首个也是唯一一个治疗VWD成人患者的rVWF药物。
Shire研发负责人兼首席科学官Andreas Busch表示，CHMP的积极意见标志着一个重要的监管里程碑，使我们更接近于将首个针对性的重组疗法带给VWD患者，该领域存在着巨大的未满足医疗需求。
CHMP推荐批准Veyvondi，是基于3项临床研究的数据。这些研究中共有80例VWD患者接受了Veyvondi治疗，包括：一项多中心、受控、随机、单盲、剂量递增I期研究，一项多中心、开放标签III期研究，一项前瞻性、开放标签、非对照、非随机III期研究。
VWD是一种常见的遗传性出血性疾病，影响全球约百分之一的人口，欧盟患者大约10万人。该病是由于VWF缺乏或功能障碍引起，VWF是血液中几种促进血液凝固的蛋白质之一。VWD患者由于VWF不足或有缺陷，血液无法有效凝结，可能导致鼻部、牙龈、肠道以及肌肉和关节内发生严重出血。女性患者可能有严重的超常持续的月经，并且在分娩后可能出现过多出血。
Vonvendi由Baxalta研制，在2016年1月，Shire以320亿美元将Baxalta收购，一举成为全球罕见病药物研发领域的领导者。目前，Shire也正在开发Vonvendi作为预防性用药以及儿科适应症。