瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准皮下注射（SC）剂型Actemra（欧洲市场名为RoActemra，tocilizumab，托珠单抗），用于2岁及以上活动性全身型幼年特发性关节炎（sJIA）患者的治疗。用药方面，Actemra可作为单药治疗或与甲氨蝶呤（MTX）联合治疗。在2011年，FDA已批准静脉输注（IV）剂型Actemra用于2岁及以上活动性sJIA患者的治疗。
sJIA是最罕见类型的幼年特发性关节炎（JIA），这是一种儿童期的慢性关节疾病。在美国，JIA影响近30万儿童，其中sJIA约占10%。sJIA特征是一个或多个关节存在炎症，以及每天发生一次峰热（spiking fever）且持续至少2周，可能伴有皮疹。其他症状可包括贫血、肝脏或脾脏肿大、心脏和/或肺内膜炎症。
此次批准是基于JIGSAW-118研究的数据。该研究是一项52周、开放标签、多中心、Ib期药代动力学（PK）/药效学（PD）桥接研究，旨在确定Actemra SC横跨一系列体重范围（BWs）sJIA儿童患者中的合适给药方案。该研究入组了51例年龄在1-17岁、之前对非类固醇抗炎药（NSAIDs）和皮质类固醇治疗反应不佳、未接受Actemra治疗或正在接受Acremra 静脉输液（IV）治疗并实现完全疾病控制的sJIA患者。研究中，Actemra SC根据基于患者体重的给药方案进行开放标签治疗：体重＜30kg的sJIA患者中Actemra用药方案为每2周或10天一次162mg，体重≥30kg的sJIA患者中Actemra用药方案为每周一次162mg，治疗时间为52周。研究期间对模型计算的PK和PD参数及安全性进行评估。
研究结果显示，Actemra SC的安全性与Actemra IV已知的安全性相一致，除了注射部位反应（ISRs）。Actemra SC治疗的sJIA患者中所观察到的ISR发生率与该剂型治疗已获批其他适应症相对要高一些。在为期一年的治疗期间，Actemra SC治疗的sJIA患者中所观察到的ISR发生频率为41%（21/52）。所有ISR报告的严重程度均为轻度，无一例ISR要求患者退出治疗或剂量中断。
Actemra SC在2-17岁sJIA儿童患者中的疗效是基于PK暴露以及Actemra IV在sJIA患者和Actemra SC在类风湿性关节炎（RA）患者中现有疗效数据的外推。
罗氏首席医疗官兼全球产品开发负责人Sandra Horning表示，sJIA是一种罕见的、致衰性疾病，治疗方案有限。此次Actemra SC新适应症的获批，将为2岁及以上sJIA患者的医生和父母带来一种替代性的新治疗选择，使患者可在家采用预充式注射器进行皮下注射给药。
Actemra/RoActemra是首个可通过静脉输注（IV）和皮下注射（SC）2种方式给药的人源化白细胞介素6（IL-6）受体拮抗剂单克隆抗体，已获批多个适应症，包括：类风湿性关节炎（RA）、幼年特发性关节炎（pJIA）、全身性幼年特发性关节炎（sJIA）、巨细胞动脉炎（GCA）、细胞因子释放综合征（CRS）、Castleman病、大动脉炎。具体适应症因国家和地区而有所差异。
原文出处：FDA Approves Subcutaneous Formulation of Actemra for Use in Active Systemic Juvenile Idiopathic Arthritis (SJIA), a Rare Form of Juvenile Arthritis
原标题：罗氏抗炎药Actemra皮下注射剂型获美国FDA批准，用于2岁及以上全身型幼年特发性关节炎（sJIA）患者的治疗