作者： TEDY
对于此次做空事件，业界的关注点在于南京传奇究竟是否在临床数据方面造假。如若被证实，又是否会对目前国内热情不减的CAR-T浪潮产生影响。
9月27日，港股上市公司金斯瑞生物科技遭阎火研究做空，其股价一度跌幅超过40%，之后股价有所反弹。截至中午11点38分，其股票在港交所停牌，停牌前跌幅为26.79%，报11.86港元。随后，金思瑞对媒体表示，该看空报告有诸多漏洞，均不属实，公司将尽快发布澄清声明。
根据阎火研究的报告，列出金斯瑞的几项“罪状”分别是：控股子公司传奇生物CAR-T技术的来源扑朔迷离；传奇生物的CAR-T选择了前人失败了的设计，工艺挑战极大，商业化进展缓慢；ASCO上公布的临床数据涉嫌造假；上海长征医院的受试者死亡案例，迟迟没有披露的真相；与强生的合作只是后者的防御性战略；管理层选择高位套现，并且通过隐蔽的子公司股份支付方式窃取公众股东利益；传奇生物的CAR-T疗法商业价值有限，现有产品管线无法支撑目前估值。
事实上，金斯瑞起家业务为CRO。2008年，金斯瑞在完成1500万美元的首轮融资后，公司创始人章方良在接受E药经理人采访时格外强调生物CRO这个标签，彼时，中国医药行业的CRO子领域风头正劲，投资机构一路看好。一位曾参与此轮融资的投资人对E药经理人表示，“金斯瑞是一个很有中国特色和时代感的投资案例。”
而最近两年金斯瑞颇受业界关注的原因则是因为其CAR-T业务进行的风生水起。
2016年4月，金斯瑞以6307万港元并购济南诺能生物51%股权，获得其年产6万吨生物酶的产能。同年10月28日，金斯瑞发布公告称公司在CAR-T研究方面取得进展。在治疗多发性骨髓癌总共9个病例中，有8个取得了临床完全缓解的结果。2017年的ASCO年会上，子公司南京传奇公布其自主研发的以BCMA为靶点的CAR-T疗法，35例临床试验取得了100%的客观缓解率。
2017年底，强生旗下制药公司杨森与金斯瑞子公司Legend Biotech USA Inc.和Legend BiotechIreland Limited正式签订全球化合作协议，共同开发、生产和销售LCAR-B38M，该产品是一款靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。根据协议，杨森将支付3.5亿美元的预付款。
2018年3月，金斯瑞发布公告选拔南京传奇的CAR-T疗法LCAR-B38M 获得原CFDA的临床试验批件，成为我国首个获批临床的CAR-T疗法。该消息一出，金斯瑞股价一度上涨近10%。
对于此次做空事件，业界的关注点在于南京传奇究竟是否在临床数据方面造假。如若被证实，又是否会对目前国内热情不减的CAR-T浪潮产生影响。截至记者发稿时，金斯瑞仍未针对阎火研究报告发布澄清声明。
1、树大招风？
毫无疑问，在国内火热的CAR-T竞赛中，金斯瑞是进度最快并且最受关注的选手。按照阎火研究的报告显示，金斯瑞在ASCO之后高调公布已将35例临床试验规模拓展到71例，但是之后就未再公布临床试验进展。同时，与杨森签订合作协议获得的3.5亿美元首付款，也并未全部确认收入而是分9年逐年摊销。
根据金斯瑞年报显示，2017年实现营收1.53亿美元，同比增长33.04%，较2012年复合增长率达23.57%。2017年公司股东应占利润为2612万美元，较2012年复合增长率达23.26%。2018年上半年，公司实现营收1.12亿美元，同比增长达到77%，公司股东应占利润为1550万美元，同比增长为3.3%。
值得注意的是，2018年上半年，CAR-T业务为金斯瑞带来了3040万美元的收益，这也是其首次在该业务领域获得收益。金斯瑞表示，收益和毛利的增加主要是由于与杨森的合作。
而临床数据涉嫌造假，是这次金斯瑞事件中最受外界关注的一点。
根据阎火研究的报告，南京传奇的临床实验数据客观性存疑。承接临床试验的西安交通大学第二附属医院在业内实力较弱，数据可信度较低；临床试验管理松散，几乎未形成完整的SOP体系。此外，上海数据明显逊于西安数据，但是公司仅选择性披露西安数据，误导投资者。
同时，阎火研究也质疑杨森在合作前的尽调并不到位，根据华尔街日报报道，杨森团队在西安交通大学第二附属医院仅花了2天时间来完成现场审阅数据和访谈医生和患者。而在另一则外媒报道中，杨森研发部全球肿瘤治疗领域主管Peter Lebowitz在ASCO上听完南京传奇的数据报告时，当即表示持怀疑态度，认为“这可能不是真的”。但一位杨森高级科学家说服了范晓虎在会后又向Peter Lebowitz展示了数据结果，后者也在几天后参观了强生位于宾夕法尼亚州斯普林豪斯的生产设施。
实际上，杨森派来的考察团有20人，比当时南京传奇的员工人数还要多。在完成两天的参观后，Peter Lebowitz表示，所有一切都已经检查过了，并非常确信取得的临床数据是了不起的。
对于任何一项研究来说，临床结果都是最为重要的试验数据。如若金斯瑞真的在临床数据方面造假，一方面，已经开展的临床试验很可能会被叫停，而即将开展的临床试验也大概率会受到影响。另一方面，与杨森的合作是南京传奇的重要业务之一，如若证实数据有误，这项合作也可能会终止。
2、CAR-T热潮不减
纵观全球，CAR-T疗法临床试验数量正大幅攀升。美国癌症研究所(CRI)统计数据显示，截至2018年2月，全球范围内共有404项CAR-T项目正在临床试验阶段，以中美为首。其中，美国共计有171项正在临床试验阶段，中国有152项，中美两国占了全球的79.95%。
2017年诺华和KITE的CAR-T疗法先后在美国获批，进一步助推了CAR-T热潮的发展。而在国内方面，除了金斯瑞外，安科生物、恒润达生、复星医药等也都在积极布局，但都尚未开始评审或处于评审的过程中。
目前，CAR-T细胞疗法主要应用的两类适应症为儿童和年轻成人急性淋巴细胞白血病和非霍奇金淋巴瘤。据预测，CAR-T疗法在我国存量市场空间约为228亿元至285亿元，考虑CAR-T疗法渗透率，我国每年新增血液瘤的市场空间总计约185亿元。但是更被看中的是，迅猛发展的CAR-T细胞疗法的更新换代能力以及未来更为广阔的治疗领域。
而资本界也早已嗅到全球和国内的市场和政策环境为CAR-T带来的红利，2017年，除去已上市的西比曼生物，科济生物、南京传奇、上海吉凯基因、艺妙神州、博生吉医药科技、恒润达生等涉足CAR-T领域的生物公司均受到资本的关注和青睐。其中，艺妙神州新一轮融资达5000万元。该领域的资本热似乎目前仍在升温，3月8日，药明康德旗下上海药明巨诺获得来自淡马锡、红杉资本中国基金和元明资本等知名投资机构的9000万美元A轮融资。
有业内人士对E药经理人表示，在CAR-T市场布局，公司的竞争力取决于质量和技术。CAR-T的研发、生产等工作需要具备很高的综合技术门槛，需要扎实的技术储备。比如，质量控制环节需要很高成本，占投入高达60%~70%。此外，CAR-T的制备车间等生产、储存设施技术要求也很高。
虽然CAR-T的研发、投资已逐渐形成一股热潮，但仍旧存在目前一些问题，例如只能治部分的血液性肿瘤、治疗实体瘤效果较差，可能引发细胞粒子风暴、神经毒性这些副作用等缺陷。
因此，谁能在CAR-T治疗实体瘤上获得成功，就有望“成为下一个CAR-T赢家”。有投资人认为，CAR-T疗法是中国新药领域的好机会，应该综合利用本土与海外优势发展CAR-T市场。美国的CAR-T的研发起步相对较早，在细胞制备上技术相对成熟，但缺乏临床资源，对于中国而言，丰富的临床资源是优势之一，若优势互补发展，将可能产生更佳发展效果。
原标题：南京传奇临床数据被质疑造假，母公司遭做空市值蒸发80亿，国内CAR-T热被泼冷水？