诺华公司在基因治疗方面有很大的发展计划，2018年4月，其宣布以87亿美元现金收购美国基因治疗公司AveXis，目前AveXis正在建立一个工业制造网络，帮助诺华实现其在基因疗法方面的目标。本周一（4月1日）AveXis宣布，购买了位于科罗拉多州的前阿斯利康工厂，这也使其拥有的生产基地数量增加为4个。
AveXis收购了位于科罗拉多州朗蒙特的6栋前阿斯利康的工厂，该园区拥有近700,000平方英尺的生物制药空间以及办公室、实验室、仓储和公用设施。一位Avexis发言人日前在一封电子邮件中证实，该设施其实是阿斯利康在2019年1月份关闭的场所，但交易的具体条款没有披露。此次收购阿斯利康的工厂将大约为150名员工提供工作岗位，并在不久的将来增加更多的工作机会。
新工厂的启用目的包括为基因治疗扩展、制造和测试以及招聘人员提供设施。AveXis表示，迅速扩张的目的是帮助推出Zolgensma[AVXS-101，一款针对1型脊髓性肌萎缩症（SMA）的研究基因疗法]，以及其正在开发的其他基因疗法。在1期临床试验START中，15名1型SMA患者接受了Zolgensma的治疗。在24个月的随访时，所有患者都仍然生存，且不需要永久的呼吸机协助呼吸。92%接受治疗剂量Zolgensma的患者能够在不接受协助的情况下，自主维持坐姿超过5秒。这是1型SMA患者从未达到的里程碑，因此Zolgensma的申请已于2018年12月被FDA获准接受，并授予突破性治疗指定和优先审查，监管决定预计将在2019年5月公布。
由于预计FDA将批准Zolgensma，AveXis已迅速为扩大生产做了准备。公司总裁Dave Lennon表示，“到2019年底，AveXis将创造1000多个高科技生物制剂制造工作岗位，以帮助其提供基因疗法的生产。”Zolgensma疗法只需治疗一次，总价格在400-500万美元之间。尽管这项一次性治疗成本高达数百万美元，但总部位于波士顿的非营利性组织将Zolgensma视为比市场上唯一的SMA治疗方法渤健Spinraza更具成本效益的疗法，因为Spinraza需要每年治疗一次，且每年价格为375,000美元。
诺华收购AveXis，被外界视为该公司新执行长Vasant Narasimhan在2月初上台后的第一次豪赌，“要加强公司的药品研发能力，把振兴业务的希望重押在基因疗法的新药上。”此次收购使其成为AAV基因治疗的主要参与者，尤其是新药AVXS-101有可能成为首款一次性治疗SMA的基因替代疗法用药。Narasimhan看好这新药未来有数十亿美元的潜在销售额，并且诺华已在癌症领域以基因疗法来研发新药，因此收购AveXis，被视为其进一步支持基因疗法。
此外，诺华也在CAR-T疗法中占有一席之地。2017年，诺华公司成为第一家在全球范围内获得细胞疗法批准的制药商。CAR-T和基因疗法是生物技术领域最有前途的两个领域。但新药也带来了新的棘手问题，那就是细胞疗法的制造方法，Kymriah的推出一度也受到了制造的影响。所以，诺华此次要为其基因疗法提前做好准备。
AveXis总裁Dave Lennon表示，“AveXis的成功不仅需要医学上的突破，还需要研发和制造方面的创新。随着我们在美国的第四个工厂的开业，我们将在2019年底之前创造1000多个高科技生物制剂工作岗位。”该公司在伊利诺伊州拥有一个现有的生产基地，并正在扩建其在圣地亚哥的生产基地。2018年AveXis宣布计划在北卡罗来纳州达勒姆建立一个新工厂，几周前，该公司计划将该工厂的规模扩大一倍以上，达到400名员工，投资额约为1.15亿美元。（新浪医药编译/范东东，编辑/Kerr）
文章参考来源：
1、AveXis Acquires Colorado Manufacturing Facility Ahead of May PDUFA Date for Zolgensma
2、Novartis' AveXis buys AstraZeneca site in Colorado as it anticipates gene therapy launch