近日，Sunovion和PsychoGenics公司宣布，其在研新药SEP-363856获得美国FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗精神分裂症。它有望成为第一款不通过结合多巴胺D2受体来治疗精神分裂症的新型抗精神病药。
精神分裂症是一种慢性且严重的精神疾患，在全世界影响人数超过2300万。以美国为例，平均每100个成年人中就有1人罹患精神分裂。阳性症状包括幻觉、妄想、思维混乱，阴性症状包括情感淡漠、社交退缩以及记忆、决策等认知功能的损伤。精神分裂症对于公共卫生是一项重要的挑战。
目前可用的抗精神病药物一般通过结合多巴胺D2受体和5-羟色胺2A（5-HT2A）受体起作用。而SEP-363856的作用机制有别于传统，并不结合D2受体。它的发现部分基于使用体内表型（in vivophenotypic）分析平台SmartCube进行的独立于作用机制的化合物筛选，并借助了相关的人工智能算法。Sunovion的药物化学家基于量化构效关系的分析对SEP-363856抗精神病活性进行了优化。尽管确切的作用机制未明，SEP-363856被认为有可能激活5-羟色胺1A（5-HT1A）受体以及痕量胺相关受体TAAR1。
此次获得突破性疗法认定是基于SEP-363856的关键性2期临床试验数据和延伸研究的数据。在名为SEP361-201的随机、安慰剂对照、双盲注册研究中，精神分裂症急性发作的住院患者接受SEP-363856治疗4周以后，其阳性和阴性症状量表的总分有统计学意义和临床意义的改善。为期6个月的开放标签延伸研究进一步检测了药物的安全性和耐受性。
“对于精神分裂症患者来说，自1950年代有了抗精神病药物疗法以后，疗法上的重大进展很少。而此次突破性疗法的认定强调了SEP-363856作为精神分裂症新型疗法的潜力。”Sunovion董事长兼首席执行官Antony Loebel博士表示，“目前，我们正在进一步评估SEP-363856的临床疗效，期待与FDA展开密切合作。”
参考资料
[1] Sunovion and PsychoGenics Announce that SEP-363856 Has Received FDA Breakthrough Therapy Designation for the Treatment of People with Schizophrenia. Retrieved May 13, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20190510005212/en/Sunovion-PsychoGenics-Announce-SEP-363856-Received-FDA-Breakthrough