基因编辑是近年来发展起来的可以对基因组完成精确修饰的一种技术，可完成基因定点InDel突变、敲入、多位点同时突变和小片段的删失等。目前，基因组编辑有三大技术：CRISPR/Cas9、TALEN和ZFN。与传统的TALEN和ZFN技术相比，CRISPR/Cas9系统更便捷、高效，应用也更广泛，目前该技术成功应用于人类细胞、斑马鱼、小鼠以及细菌的基因组精确修饰。
CRISPR/Cas9技术作为一种最新涌现的基因组编辑工具，能够完成RNA导向的DNA识别及编辑，为构建更高效的基因定点修饰技术提供了全新的平台，受到众多科学家的追捧。 近年来，我国和国外的科学家利用CRISPR/Cas9对哺乳动物（包括人类）胚胎进行编辑，取得了不错的成果，但同时也引起了广泛的伦理争议。基于此，小编针对这方面进行一番盘点，以飨读者。
1.Protein & Cell：中山大学科学家利用改进的CRISPR-Cas9校正人胚胎中的突变
2015年4月，来自中国中山大学生命科学学院的黄军就（Junjiu Huang）副教授、松阳洲（Zhou Songyang）教授及其研究团队首次利用最新的基因组编辑技术CRISPR/Cas9对人胚胎中会导致地中海贫血的β珠蛋白基因突变成功地进行修饰。他们希望利用这种技术对这种基因突变进行校正，以便实现利用基因疗法治疗地中海贫血（Protein & Cell, doi:10.1007/s13238-015-0153-5）。这一研究成果受到国内许多科学家的赞扬，但却在西方引起激烈的争议和批评，即便他们使用的医院丢弃的不会成功孕育出婴儿的异常胚胎。
如今，黄军就副教授、松阳洲教授与中山大学附属第一医院生殖医学中心主任周灿权（Canquan Zhou）教授合作再次利用CRISPR对人胚胎进行编辑---这一次，他们对这种技术进行改进实现碱 基编辑，这种基因组编辑方法要比传统的CRISPR-Cas9技术更加高效地校正点突变。他们成功地对导致β-地中海贫血的一种单核苷酸错误进行校正。相关研究结果于2017年9月23日在线发表在 Protein & Cell期刊上，论文标题为“Correction of β-thalassemia mutant by base editor in human embryos”。
尽管所产生的胚胎是嵌合的，也就是说，它们含有得到校正的细胞和未得到校正的细胞，但是这种技术比之前的方法有潜力实现更高精准的编辑。
与旧有的基因编辑技术不同的是，这种碱基编辑技术在进行编辑时并不切割DNA，这一特征使得它产生更少的有害的副作用。为了在人体中测试这种方法，来自中山大学的这些研究人员利用来 自一名β-地中海贫血患者的组织构建出克隆胚胎。β-地中海贫血是一种潜在地危及生命的血液疾病，它在全世界的患病率大约是10万分之一。在此之前，人们在不断地尝试着利用基于 CRISPR的方法根除导致这种疾病的致病性突变。
这些研究人员随后对这些胚胎中的DNA进行了扫描，发现一种单核苷酸错误，即应当为A的碱基被替换为G，接着利用这种碱基编辑技术将这种碱基转换回去，即实现G→A。尽管他们在论文中承 认在将这种技术能够人体治疗之前，还需进一步开展研究，但是黄军就副教授说，“我们是首次证实利用这种碱基编辑器系统治愈人类胚胎中的遗传疾病是可行的。”
2.Nature：利用CRISPR/Cas9揭示OCT4基因在人胚胎早期发育中发挥着关键作用
在一项新的研究中，来自英国和韩国的研究人员利用基因组编辑技术CRISPR/Cas9揭示出一种关键的基因在人胚胎的最初几天发育中发挥的作用。这是基因组编辑技术首次被用来研究人胚胎中 的基因功能，这可能有助人们更好地理解我们的早期发育的生物学特征。相关研究结果于2017年9月20日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“Genome editing reveals a role for OCT4 in human embryogenesis”。
这些研究人员利用CRISPR/Cas9阻止一种关键的基因表达蛋白OCT4。在正常情形下，该基因在人胚胎的最初几天发育中是有活性的。在卵子受精后，它一直进行分裂，大约7天后，它形成一种 有大约200个细胞组成的球体，即囊胚（blastocyst）。这项研究发现人胚胎需要OCT4来正确地形成囊胚。
论文第一作者、英国弗朗西斯-克里克研究所的Norah Fogarty博士说，“我们吃惊地观察到这个基因在人胚胎发育中发挥着如此至关重要的作用，但是我们需要继续开展研究来证实它的作用 。其他的研究方法，包括利用小鼠开展的研究，已提示着OCT4在胚胎发育更晚的时候发挥着一种更加专注的作用，因此我们的研究结果强调了开展人胚胎研究的必要性。”
3.Nature：重磅！利用CRISPR–Cas9成功校正人胚胎中的致病性突变
上周，关于一个科学家小组首次在美国对活的人胚胎进行基因编辑的消息传开了。不过，这一成就的细节在当时是粗略的。如今，他们在线发表了他们的结果，揭示出他们成功地校正导致心 脏病的MYBPC3基因突变。相关研究结果于2017年8月2日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“Correction of a pathogenic gene mutation in human embryos”。
几十年来，人们早已知道MYBPC3基因突变是肥厚型心肌病（hypertrophic cardiomyopathy）的病因。美国俄勒冈健康与科学大学的Paula Amato和Shoukhrat Mitalipov与一个大的合作者团队 一起寻求利用CRISPR-Cas9在发生这种突变的DNA位点上引入断裂，随后就能够将一段正常的序列导入到那里。
为此，这些研究人员招募了12名健康的卵子供者和1名携带着这种MYBPC3缺陷的精子供者。根据这项研究报道的那样，这名精子供者利用一种植入式除颤器和药物控制他的心脏病。他们首先在 诱导性多能干细胞（ipsC）中测试了他们的技术，发现大约27%的克隆得到修复。
他们随后转向研究胚胎，这些胚胎都不用于植入。几十个胚胎接受CRISPR处理，其中一些胚胎是已受精的受精卵（在S期），其他的胚胎是早期的卵母细胞（在M期），在这些早期的卵母细胞 中，他们同时注射精子和CRISPR试剂---Cas9、向导RNA（gRNA）和模板DNA。
在这两种情形下，相比于对照组，正常的纯合胚胎数量在接受CRISPR处理的实验组中更高（实验组中大约为72%，对照组中大约为50%）。Mitalipov在一篇新闻稿中说道，“如果我们想要针对 这种特定的突变开展临床阶段的应用和临床试验，那么我认为我们仍然需要提高疗效。尽管野生型/野生型胚胎的产率仍然比较高，但是它并不是100%。我们有提高的空间。”
4.6名科学家对CRISPR编辑人胚胎的结果提出质疑
在2017年8月初发表在Nature期刊上的一项开创性研究中，研究人员利用CRISPR基因编辑技术修复人胚胎中的一种诱导心脏病的基因突变。但是并不是科学界的每个人都认可他们的结果。
如今，6名科学家针对这项研究的质疑在开放存取预印本服务器bioRxiv上发表了他们的一篇论文。这6名科学家，包括美国斯隆凯特林癌症纪念中心的Maria Jasin，对它的一项意料之外的发 现---也就是，这些人类胚胎利用健康的母体DNA而不是利用这些研究人员外在提供的DNA作为模板来校正这段缺陷序列---提出异议。
在这项发表在Nature期刊上的研究中，由来自俄勒冈健康与科学大学的Shoukhrat Mitalipov领导的一个研究团队靶向MYBPC3基因发生的仅4个碱基对的小缺失，已知这种缺失会导致肥厚型心 肌病（hypertrophic cardiomyopathy）。他们利用来自一名携带这种缺陷性基因的患上这种疾病的男性的精子让来自健康供者的卵子受精。他们想要观察他们是否能够利用CRISPR切除这个致 病的母体DNA片段，以及利用他们已在实验室中制造出的健康序列是否能够替换它。
根据Mitalipov团队的说法，这些经过CRISPR编辑的胚胎确实发生意料之外的事情：这些胚胎并没有利用未发生突变的MYBPC3 DNA序列作为模板，相反它们利用同源母体DNA序列修复这种缺失 。
在这篇提出异议的论文中，这些批评者坚称，“受精卵的细胞生物学行为似乎是阻止母体基因组和父本基因组之间发生的直接相互作用”，但是这种相互作用是Mitalipov和同事们描述的同源 重组修复机制所必需的。
Jasin团队概述了两种其他的可能性：这些胚胎实际上在母本DNA不存在的情形下发育，这是很容易想到的；这种缺陷性的MYBPC3基因实际上从未被不会致病的DNA替换。
5.人类胚胎基因编辑该怎么走？
北京时间10月6日，《细胞·干细胞》杂志在线发表了中国科学院广州生物医药健康研究院研究员裴端卿与九位国际知名学者联合署名的论述文章，综述了科学界对人类基因编辑尤其是可遗传 的胚胎基因编辑发展的详细指导意见，同时阐述了人类胚胎基因编辑对于胚胎发育等基础研究的重要推动作用，以及国际学术合作对潜在临床应用的重要意义。
文章认为，虽然存在种种限制，人类胚胎基因编辑技术可以有效推动人类胚胎发育学的研究。如果对于人类胚胎研究的限制进一步合理放开，科学界将能够取得更大的成果。
2015年12月，美国国家科学院、美国国家医学院、中国科学院以及英国皇家学会联合召开了人类基因编辑的国际峰会。峰会召集了22位各领域的专家组成人类基因编辑委员会，就人类基因编 辑的科学技术、伦理与监管开展全面研究。
历时14个月，今年2月14日，委员会发表了人类基因编辑的报告书，明确人类基因编辑研究的科学、伦理与监管基本原则，并提出了可遗传生殖系统基因编辑的10条规范标准。标准指出，可遗 传生殖系统基因编辑只有在缺乏其他可行治疗办法时使用；仅限于预防某种严重疾病；仅限于编辑已经被证实会致病或强烈影响疾病的基因等。
在报告书发表几个月后，由裴端卿执笔，人类基因编辑委员会的10位专家于北京时间10月6日联合在《细胞·干细胞》杂志上发表的文章，再次重申了报告书中的重要点，并提供了关于可遗传 的基因编辑的一些澄清和新想法。
文章认为，随着近期关于人类胚胎基因编辑的深入，人们对于人类胚胎基因编辑的理解正在加深。这些理解可能在未来几年对世界范围内的人类胚胎基因编辑研究提供新的思路和研究基础， 也可能引起对2017年1月的报告书的补充和修改。但无论如何，这些前沿性研究均可以有力地推动人类胚胎基因编辑的研究并加深公众对相关研究的理解。
与此同时，文章提出，国际合作可以有效摆脱人类胚胎基因编辑研究中受到的经费，地域性政策，胚胎资源以及重复性研究的限制，从而更加有效的推动可遗传型基因编辑的安全性和有效性 研究。
6.Science：公众对人体基因组编辑的态度虽然各异，但都认为应开展对话
在一项新的研究中，这些研究人员评估了美国人对开展人体基因组编辑的看法，以及他们的态度如何推动公众讨论。他们发现公众对它的使用存在分歧，但一致同意开展对话是比较重要。相 关研究结果发表在2017年8月11日的Science期刊上，论文标题为“U.S. attitudes on human genome editing”。 相比于大众针对这种技术的态度的之前研究，这项新的研究采取了一种存在 更多细微差别的方法，研究了针对利用基因编辑用于疾病治疗或人体强化（human enhancement）的公众意见，以及针对能够遗传或不能遗传的基因编辑的公众意见。这些研究人员，包括 Scheufele、威斯康星大学麦迪逊分校生命科学传播教授Dominique Brossard和威斯康星大学麦迪逊分校传播艺术教授Michael Xenos，首先调查了研究参与者对利用基因编辑治疗疾病或进行 人体强化（制造所谓的“设计婴儿”）的看法。尽管大约三分之二的参与者对治疗性编辑表达了至少一些支持，但是仅三分之一的参与者支持利用这种技术进行人体强化。
7.学术界呼吁“谨慎而积极”开展生殖细胞基因编辑
doi:10.1016/j.ajhg.2017.06.012
国际学术界多个机构３日发表联合声明，呼吁“谨慎而积极”地开展生殖细胞基因编辑，认为应继续推进基础研究，但反对把这项技术用于生殖目的。这份政策声明发表在新一期《美国人类 遗传学杂志》上。此前一天，美国俄勒冈卫生科学大学等机构报告说，利用有“基因剪刀”之称的ＣＲＩＳＰＲ基因编辑技术，他们成功修复了人类早期胚胎中一种与遗传性心脏病相关的基 因突变。这是美国国内首次进行人类胚胎基因编辑。
“目前开展以怀孕为最终目标的人类生殖细胞基因编辑是不合适的，”最新政策声明写道，但同时强调，“在有合适监管和许可的情况下，现在没有理由禁止体外实施的生殖细胞基因组编辑 研究，或者禁止公共资金支持这类研究。”
这份政策声明还说，将来如果开展生殖细胞基因编辑的临床应用，应满足的前提条件包括：有说服力的医学理由、伦理上是恰当的、过程要透明与公开等。
8.HMG：美国科学家灵长类动物基因编辑试验首获成功
小鼠是人类医学进步研究的良好基础模型，然而其机体尺寸和生理学特性的差异也让它们缺少了人类医学研究的重要领域，包括神经学和生殖学领域的研究等。近日，一项刊登在国际杂志Human Molecular Genetics上的研究报告中，来自密歇根州立大学等机构的研究人员通过研究首次利用CRISPR/Cas9基因编辑技术对猕猴胚胎进行了编辑，这也就是在美国进行的首个非人类灵长类动物的基因编辑。
这项研究能够帮助研究人员寻找在非人类的灵长类动物中进行的基因编辑技术，同时以此基因编辑后的灵长类动物作为模型来开发治疗疾病的新型疗法，包括药理学、基于基因和干细胞的疗法等。研究者Keith Latham说道，这项研究中我们首次实现了利用CRISPR在非人类的灵长类胚胎中进行基因编辑；利用非人类的灵长类胚胎进行研究非常重要，因为其非常接近于人类的机体状况，这就能够更好地帮助我们开发更好的疗法，并且有效抑制临床试验中可能出现的一些额外风险。
9.瑞典科学家编辑人类胚胎基因 为何惹大麻烦？
据国外媒体报道，近日瑞典科学家宣布对人类健康胚胎的遗传基因进行了编辑修改，目前胚胎依旧发育良好。研究人员对什么实现了精确编辑？为何这项研究会富有争议？ 根据美国国家公共电台的报道，在近期实验中，斯德哥尔摩卡罗林斯卡研究所生物学家雷德里克·兰纳(Fredrik Lanner)以及其同事使用基因编辑工具注入人类胚胎，对胚胎DNA做出了精准改变。相关基因编辑是在人类胚胎刚刚受精几天后完成的，此时胚胎还处于发育的早期阶段。
虽然这项最新研究中兰纳和同事明确表示胚胎发育时间不会超过14天，但是这项研究仍受到一些科学家们的关注与担忧。美国加利福尼亚州基因和社会研究中心的马尔西·达诺夫斯基(Marcy Darnovsky)在接受NPR采访时指出，最令人担忧的一个问题是，人类胚胎的基因编辑技术是最新的，研究人员很容易犯错，导致新的人类遗传疾病的出现。
另一个关注的问题是，这项研究或将会朝向“设计婴儿”的方向发展。反对者表示，应当对该技术进行更多讨论，以防止该技术的滥用。在二月份的一份声明中，达诺夫斯基指出，“目前，关于这种对社会造成潜在影响技术问题的相关讨论才刚刚开始。现在要确保基因编辑技术不会被用于设计婴儿。