日前,一项刊登在国际杂志Nature Medicine上的研究报告中,来自瑞典卡罗琳学院等机构的研究人员通过研究表示,利用CRISPR-Cas9技术进行基因编辑治疗可能在无意中就会增加个体患癌的风险,研究者表示,后期他们还需要进行更多研究来确保这些基因编辑治疗手段的安全性。
CRISPR-Cas9是研究人员在细菌中发现的一种特殊的分子机器,其能够对基因组的某一个确定的位置进行准确编辑,即对DNA序列进行切割,这些精准的“分子剪刀”能被用来纠正错误的DNA序列,同时目前在美国和中国,CRISPR-Cas9还能被用作癌症免疫疗法的临床试验中,研究人员将会开展新型临床试验来治疗遗传性的血液疾病,比如镰状细胞贫血症等。
这项研究中,研究人员表示,实际上,基因编辑工具的治疗应用或会增加个体患癌的风险,在实验室环境中对人类细胞进行CRISPR-Cas9基因编辑操作或许会激活名为p53的蛋白质,p53扮演着细胞中DNA破碎“急救箱”的角色,一旦被激活后,p53就会降低CRISPR-Cas9基因编辑的效率,而不携带p53或无法激活p53表达的细胞就会表现出较好的基因编辑效果,但不幸的是,缺少p53常备认为会使得细胞失控生长并且癌变。
研究者Emma Haapaniemi说道,通过挑选已经成功修复损伤基因的细胞,我们可能就会在无意中选择不携带功能性p53的细胞,如果将这种细胞转移到患者体内,以此作为基因疗法来治疗遗传性疾病,这样的细胞或许就会诱发癌症,因此我们就需要非常关注基于CRISPR的基因疗法的安全性了。
CRISPR-Cas9是一种具有惊人潜力的强大工具,与很多医学疗法相似,基于这种基因编辑技术的疗法也会产生一定的副作用,而这是患者和医疗护理人员所需要知晓的,后期研究中研究人员还需要进行深入研究来阐明诱发p53对CRISPR-Cas9基因编辑工具产生反应的分子机制,这对于改善基于CRISPR-Cas9的疗法的安全性或许非常重要。