1. 首款赫赛汀生物类似药获批，治疗胃癌和乳腺癌
Mylan和Biocon公司近日宣布，美国FDA批准两家公司共同开发的Ogivri（trastuzumab-dkst）上市。Ogivri是一款赫赛汀（商品名Herceptin，药物名trastuzumab）的生物类似药（biosimilar），被批准用于治疗赫赛汀标签中的所有适应症，包括过度表达HER2的乳腺癌和转移性胃癌（胃或食管胃交界部腺癌）。这也是针对这两种特定癌症的第一款生物类似药。
Ogivri是第一个由FDA批准的赫赛汀生物类似药。生物药通常来源于活的有机体，可以来自如人类，动物，微生物或酵母等许多来源。生物类似药是一种生物制品，除了满足法律规定的其他标准之外，数据证明其与已被FDA批准的生物药（参考药物）高度相似，且在安全性，纯度和效力方面没有临床意义上的差异。
Ogivri的批准是基于广泛的数据审查。这包括结构和功能表征、动物研究数据、人体药代动力学和药效学数据、临床免疫原性数据和其他临床安全性和有效性数据。数据表明Ogivri与赫赛汀非常相似。2017年7月，FDA肿瘤药物咨询委员会（ODAC）一致投票决定建议批准Mylan的赫赛汀生物类似药。
Mylan公司首席执行官Heather Bresch女士评论道：“Mylan的Ogivri批准为患者提供了获取生物类似药的途径，也为美国医疗保健体系节省了大量成本，作为美国领先的癌症药物供应商，Mylan很高兴为我们的产品组合添加了代表新一代靶向疗法的产品，这些药物已经彻底改变了癌症治疗的方式。Ogivri是我们管道中众多生物类似药之一，作为我们致力于持续为患者提供重要药物承诺的一部分。”
Biocon公司的主席兼董事总经理Kiran Mazumdar-Shaw女士说：“美国FDA批准了我们的trastuzumab生物类似药，是让我们进入全球生物类似药独一无二行列的巅峰时刻，它加强了我们致力于开发价格合理生物制剂的决心，在世界范围内让癌症康复更有效，更公平合理。这是我们开发先进疗法的一个重要里程碑，有望为数十亿患者带来益处。”
Mylan和Biocon的赫赛汀生物类似药正在澳大利亚，加拿大，欧盟和其他市场接受监管机构审查。它已经在世界19个国家获得批准，为癌症患者提供更多的价格可及的治疗方案。我们期待这款新药能够使更多癌症患者使用上负担得起的药物，早日从癌症中康复。
2. 总生存获益显著，Opidivo有望近期进入中国
百时美施贵宝（纽约证交所代码：BMY）近日宣布，基于一项针对经治晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者评估nivolumab对比多西他赛疗效的III期临床研究CheckMate-078的结果，独立数据监察委员会（DMC）认定该研究已达到其主要终点，即与对照组相比，在接受nivolumab治疗的患者中观察到显著的总生存（OS）获益，因此该研究得以提前结束。nivolumab的安全性与其此前报道的相关实体肿瘤研究数据相符。CheckMate-078是一项以中国患者为主的多国、III期临床研究。目前，百时美施贵宝已向中国国家食品药品监督管理总局（CFDA）提交了nivolumab的上市申请（BLA），其目标适应症为经治非小细胞肺癌（NSCLC）。CFDA已受理了nivolumab的上市申请。
广东省肺癌研究所及广东省人民医院终身主任、中国胸部肿瘤研究协作组（CTONG）主席、CheckMate-078首要研究者吴一龙教授表示：“此次，CheckMate -078 III期临床试验提前到达终点这一令人振奋的结果，第一次证实了PD-1免疫检查点抑制剂nivolumab在中国人群中对比标准治疗多西他赛具有显著的总生存获益。基于此项研究的最初结果，nivolumab将有望成为中国经治肺癌患者的首个免疫肿瘤（I-O）治疗选择。我希望中国的非小细胞肺癌（NSCLC）患者能够早日受益于这一划时代的免疫肿瘤（I-O）治疗。”
3. 首款“突破性”癌症体外诊断测试获批
近日，美国FDA宣布批准了药明康德集团合作伙伴Foundation Medicine的FoundationOne CDx（F1CDx）。这是首款具有突破性认定的下一代测序（NGS）体外诊断（IVD）测试，能对任何实体肿瘤进行诊断，寻找324条基因内的遗传突变，以及两类基因组特征。
这是精准医学的一大进步。先前，我们已经懂得对带有特定突变的患者“对症下药”，而检测这些突变的往往是和新药在同一阶段获批的伴随诊断。此类测试虽然精准，但只能“一对一”服务于某种特定的新药。
F1CDx的用途则更为广泛。它能对多种不同的突变进行诊断，提供关键信息，帮助癌症患者管理自己的疾病。此外，在非小细胞肺癌、黑色素瘤、乳腺癌、结直肠癌、以及卵巢癌患者里，它还能找出哪些患者可以从FDA已批准的15种靶向疗法中受益。患者和医生所要做的，仅仅是一个简单测试，无需重复活检。
在测试中，F1CDx能检测患者实体瘤中的基因突变（碱基替换，或短的插入/删除），以及微卫星不稳定性和肿瘤突变负担（microsatellite instability and tumor mutation burden）。在临床表现上，这款测试与之前FDA批准的伴随诊断进行了比较。研究人员们发现，在总体准确率上，F1CDx的数据接近94.6%。
“利用两大加速创新技术问世的政策，我们能为患者更快带来突破性的诊断方法，帮助医生决定癌症治疗方案，改善预后，降低医疗成本。”美国FDA局长Scott Gottlieb博士说道。
“F1CDx能帮助癌症患者和他们的医生无需频繁的侵入性测试，就能获得更多信息来做医疗决定。先前的测试需要提取肿瘤样本很多次，才能决定能否进行单药治疗，或是参与临床试验，”美国FDA医疗设备和放射健康中心（CDRH）的Jeffrey Shuren博士说道：“通过一次检测，患者和医生能评估多种疾病管理方案。”
4. 针对CCR4，淋巴瘤新药获优先审评资格
近日，Kyowa Hakko Kirin公司宣布美国FDA已经接受mogamulizumab的生物制剂许可申请（BLA），用于治疗曾接受过至少一种系统治疗的皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）患者，并授予其优先审评资格。
CTCL是一种罕见的非霍奇金T细胞淋巴瘤，两种最常见的CTCL类型是蕈样真菌病（MF）和Sezary综合征（SS）。根据阶段，这种疾病可能涉及皮肤、血液、淋巴结和内脏。晚期阶段的CTCL更是与显著的发病率和死亡率有关。这些患者急需新的治疗方案来缓解疾病。
Kyowa Hakko利用其专有的POTELLIGENT®平台研发的mogamulizumab是一款针对CC趋化因子受体4（CCR4）的人源化单克隆抗体（mAb），CCR4经常在某些恶性血液肿瘤（包括CTCL）的白血病细胞上表达。Mogamulizumab于2012年在日本首次被批准用于治疗其它恶性血液肿瘤，并于2014年被批准用于治疗CTCL。美国FDA已经授予mogamulizumab突破性疗法认定，用于治疗至少接受过一种系统治疗的MF和SS患者。此次mogamulizumab再次获得优先审评资格，证明它在治疗CTCL方面的潜力。
Mogamulizumab的疗效在一项3期临床试验MAVORIC中得到验证。这项开放标签、多中心、随机试验评估了mogamulizumab在使用过至少一种系统治疗后失败的MF和SS患者中的疗效，它在美国、欧洲、日本和澳大利亚共招募了372名患者。顶线结果证明，使用mogamulizumab治疗的患者的无进展生存期（PFS）相比对照组有显著改善，同时耐受性良好。
“我很高兴FDA接受了mogamulizumab的BLA并授予优先审评资格，这是我们的子公司Kyowa Kirin Pharmaceutical Development的另一个重大成就，”Kyowa Hakko Kirin研发部副总裁兼执行官Mitsuo Satoh博士说：“我们将继续与FDA等监管机构合作，尽快向美国的CTCL患者提供该药物。”
5. CDK7抑制剂新药开始临床1期试验
Carrick Therapeutics公司近日宣布，评估CT7001安全性和疗效的临床1期研究正式开始，参与研究的第一名患者已经开始接受药物治疗。CT7001是一种口服的细胞周期蛋白依赖性激酶7（CDK7）抑制剂，它已经在多种临床前研究的癌症模型中显示出卓越功效。
近年来，抑制CDK7逐渐成为多种癌症中有潜力的治疗策略。CDK7是转录的主要调节剂，并且通过磷酸化CDK家族成员来调节细胞周期。抑制CDK7能抑制关键致癌基因比如c-Myc等的表达。临床前研究的数据显示，抑制CDK7的CT7001在激素受体阳性和三阴性乳腺癌，以及受转录因子驱动的癌症比如急性髓性白血病（AML）和小细胞肺癌（SCLC）中有良好的抗癌效果。这些癌症仍然有重大的未满足的医疗需求。并且，由于其作用机制不同，开发者认为CT7001对那些对目前的治疗方法已经产生抗药性的癌症也是有效的。
“在不到两年的时间内，将临床前候选药物推进到能在患者中开始临床试验的阶段，这对于Carrick Therapeutics来说是个重大成就，” 该公司的首席执行官Elaine Sullivan表示： “我们对CT7001在癌症治疗方面的巨大潜力感到兴奋，并打算通过临床试验迅速推进CT7001的研发，尽快给患者提供这种前景看好的新药。”
参考资料：
[1] FDA approves first biosimilar for the treatment of certain breast and stomach cancers
[2] U.S. FDA Approves Mylan and Biocon's Ogivri™, the First Biosimilar for Trastuzumab, for the Treatment of HER2-Positive Breast and Gastric Cancers
[3] FDA announces approval, CMS proposes coverage of first breakthrough-designated test to detect extensive number of cancer biomarkers
[4]Kyowa Hakko Kirin Announces FDA Acceptance for Filing and Priority Review Designation of Mogamulizumab's Biologics License Application
[5] Carrick Therapeutics Announces First Patient Dosed in Phase I Clinical Trial of its Oral CDK7 Inhibitor: CT7001