美国医药巨头强生（JNJ）旗下杨森制药近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，推荐批准Erleada（apalutamide），用于治疗存在高转移风险的非转移性去势抵抗性前列腺癌（nmCRPC）成人患者。现在，CHMP的意见将被提交至欧盟委员会（EC），后者将参考CHMP的意见并在未来2-3个月做出最终审查决定。
Erleada是一种口服给药的新一代雄激素受体（AR）抑制剂，可帮助阻断雄性激素（如睾酮激素）的活性，延缓病情的进展，这些雄性激素可促进肿瘤的生长。
今年2月，Erleada获得美国FDA批准，成为全球首个治疗nmCRPC的药物。业界对Ereleada的商业前景十分看好，医药市场调研机构EvaluatePharma今年5月发布报告预测，Erleada在2024年的全球销售额将达到21.15亿美元。
在全球范围内，前列腺癌是导致男性死亡的第二大主要病因，仅次于肺癌。据估计，有七分之一的男性在其一生中会确诊前列腺癌。该病通常发生在老年人群中，前列腺癌常由男性激素（包括睾酮，即雄激素）过量引发。因此，该病的常规治疗是降低患者体内的雄激素水平，临床上可通过外科手术去势和/或雄激素剥夺疗法（ADT）达到这一目的。
去势抵抗性前列腺癌（CRPC）是指尽管睾酮水平已达到去势水平但病情依然进展的前列腺癌类型。nmCRPC则意味着没有临床证据显示癌细胞正在扩散至身体其他部位（转移）、并且前列腺特异性抗原（PSA）水平升高，这类患者虽然癌症尚未出现转移，但最终往往难以逃脱转移的厄运，延迟转移是治疗晚期前列腺癌的关键，因此迫切需要一种有效的药物控制病情。据估计，在加拿大，2017年大约有2.13万名男性确诊为nmCRPC。
CHMP推荐批准Erleada，是基于III期临床研究SPARTAN的数据。该研究在接受连续雄激素剥夺疗法（ADT）但前列腺特异性抗原（PSA）水平迅速升高的nmCRPC患者中开展，评估了Erleada联合ADT的疗效和安全性，并与安慰剂联合ADT进行了对比。研究结果显示，当联合ADT治疗时，与安慰剂相比，Erleada使nmCRPC患者转移或死亡风险显著降低72%（HR=0.28，95%CI:0.23-0.35，p＜0.001）、同时使无转移生存期显著延长了2年多时间（40.5个月 vs 16.2个月，差异：24.3个月）。
该研究中，最常见的3/4级治疗期间发生的不良事件（Erleada vs 安慰剂）包括：高血压（14.3% vs 11.8%）、皮疹（5.2% vs 0.3%）、跌落（1.7% vs 0.8%）和骨折（2.7% vs 0.8%）；因不良事件导致的治疗中断率，Erleada治疗组为11%，安慰剂组为7%，2个组严重不良事件发生率相似（25% vs 23%）
英国伦敦盖伊和圣托马斯医院肿瘤内科顾问Simon Chowdhury博士表示，“将近90%的去势抵抗性前列腺癌（CRPC）患者最终会发生骨转移，预后急剧恶化。因此，对于前列腺癌患者而言，延缓癌症的扩散是至关重要的。来自SPARTAN研究的数据表明，Erleada显著提高了去势抵抗性前列腺癌患者的无转移生存率，该药将为欧洲的nmCRPC患者群体提供一种重要的治疗选择，帮助延缓病情进展，维持生活质量。”
值得一提的是，今年7月和11月，辉瑞和安斯泰来合作开发的前列腺癌药物Xtandi（enzalutamide，恩扎鲁胺）分别获得美国FDA和欧盟EC批准新适应症，用于具有高转移风险的nmCRPC成人患者，此次批准，使Xtandi成为首个可同时治疗转移性和非转移性CRPC的口服药物。
在III期临床研究PROSPER中，与ADT单独治疗相比，Xtandi与ADT联合治疗使病情发生转移或死亡风险显著降低了71%（HR=0.29[95%CI:0.24-0.35]，p＜0.001）、同时使无转移生存期显著延长了近2年时间（36.6个月 vs 14.7个月，差异：21.9个月）。
原文出处：Janssen receives positive CHMP opinion for ERLEADA™ (apalutamide) for patients with non-metastatic castration-resistant prostate cancer who are at high risk of developing metastatic disease